바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

GC녹십자(GC Biopharma)와 한미약품(Hanmi Pharmaceutical)은 1일 공동 개발중인 파브리병 치료제 후보물질 ‘LA-GLA(개발코드명: GC1134A/HM15421)’에 대한 임상1/2상 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)에 신청했다고 밝혔다.

LA-GLA는 GC녹십자와 한미약품이 세계 최초 월1회 피하투여(SC) 용법으로 개발중인 지속형 효소대체요법(ERT) 파브리병 치료제다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀 축적질환(lysosomal storage disease, LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제A’가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증반응이 일어나고 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다.

현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(enzyme replacement therapy, ERT)으로 치료받고 있다. 그러나 이 치료법은 2주에 한번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사(IV)를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥 주입에 따른 치료부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능부족 등의 한계점이 있다.

LA-GLA는 이러한 기존 치료제들의 한계점을 개선하는 전략의 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’다. LA-GLA는 비임상에서 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경장애 개선 등의 효능을 바탕으로 지난 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정된 바 있다.

회사 관계자는 “미국을 시작으로 한국을 포함하여 글로벌 임상을 진행해 나갈 예정이다”며 "리소좀 축적질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 파브리병으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.