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“RNA편집 첫 단서” 웨이브, 환자서 PoC “가시적 진전”
입력 2024-10-18 10:59 수정 2024-10-18 16:00
바이오스펙테이터 김성민 기자
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웨이브 ’ADAR‘ RNA 편집 올리고뉴클레오티드, AATD 환자 2명서 “mRNA 편집” PoC 결과 발표에 당일 74% 급등..“올리고뉴클레오티드 분야 중요 마일스톤”..“기존 DNA 편집 대안 제시” 기대
그동안 큰 움직임이 없어 보였던 ‘RNA 편집(RNA editing)’ 분야에서도, 임상개발 개념입증(PoC) 데이터 확보라는 가시적인 진전이 일어나기 시작했다. 체내 RNA 편집효소인 ADAR(Adenosine Deaminase Acting on RNA) 메커니즘을 이용하는 약물이다.
유전자변이로 걸리는 알파-1 항트립신결핍증(AATD) 환자 2명에게서 얻은 데이터로, 웨이브 라이프사이언스(Wave Life Sciences)는 16일(현지시간) 올리고뉴클레오티드(oligonucleotide) 약물이 mRNA를 편집해 정상 단백질을 만들어냈으며, 단회투여 15일차에 ‘규제승인 기준에 충족하는’ 수준까지 도달했다고 밝혔다.
심각한 부작용은 관찰되지 않았다고 회사측은 설명했다.
아직 초기 결과이지만, 일단은 성공적인 출발이다. 이번 결과는 RNA 편집 가능성에 대한 첫 단서를 제공하고 있으며, RNA 편집 약물에 대한 논의를 다른 차원으로 끌어올리고 있다. 이러한 기대감을 반영하듯 웨이브는 당일 다케다의 헌팅턴신약 옵션 행사 포기 소식에도 주가가 74.07% 급등한 채 장을 마감했다.... <계속>
