바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

글로벌 시장에서 RNA치료제의 반격이 시작되고 있다. 그동안 효능, 독성문제로 난항을 겪던 RNA치료제가 마침내 2016년, 신경∙근육 희귀병에서 2건의 약물이 FDA 승인을 받은 것. 특히 아이오니스(Ionis)가 개발해온 '스핀라자(SPINRAZA, 제품명)'가 지난 12월 23일 기존에 치료제가 없는 희귀병인 척수성 근위축증(SMA, spinal muscular atrophy)을 적응증으로 FDA의 승인을 받으면서 주목을 받고 있다. 이 치료제는 어린이 SMA 환자에 대해 매우 유의미한 치료효과를 가지는 임상3상 결과를 발표하면서 RNA치료제로 뜨거운 관심을 받아왔던 터여서 더욱 그러했다.

단백질의약품이 가진 한계를 극복할 수 있는 큰 잠재력 때문에 글로벌 제약사들이 유전자치료제를 개발하려는 노력은 오랫동안 계속됐다. 그럼에도 불구하고 아직까지 상업적으로 성공한 치료제가 없는 이유는 첫째, RNA가 체내에서 극도로 불안정한 물질이기 때문, 둘째로는 핵산기반 치료제가 타깃 유전물질이 있는 세포막 통과효율이 낮았기 때문이다. 약물 효능을 나타내기 위해 고용량이 투여했고 이에 독성문제도 심각했다. 그런데 올리패스는 이러한 한계를 극복할 수 있는 해답을 제시하고 있다.

정신 올리패스 대표는 향후 '글로벌 1위 유전자 치료제기업'이 될 것을 자신했다. 그 근거는 회사가 가진 독특한 RNA치료제인 올리패스 올리고 뉴클레오티드다.

올리패스(OliPass)는 “Oli(oligonucleotide, 올리고 뉴클레오티드)”와 “Pass”를 합친 '세포막을 통과하는 올리고 뉴클레오티드'라는 뜻으로, 정 대표는 RNA의 불안정성을 극복함과 동시에 세포막 투과성이 백만 배 이상 우수한 물질 가능성을 보고 2006년 창업을 한 것이다....