바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이은아 기자

최초의 척수성근위축증 치료제 ‘스핀라자(SPINRAZA)' 개발 이후, 바이오젠(Biogen)이 안티센스 RNA치료제 개발기업인 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)와 다시 손을 잡았다. 바이오젠은 아이오니스에 10억달러(약 1조770억원)을 지불하고 신경계(neurology) 질환 신약 후보물질을 발굴하기 위해 10년간 협력키로 했다. 아직 초기단계인 점을 감안하면 엄청난 규모의 딜이다.

아이오니스에 따르면 바이오젠은 아이오니스의 주가에 25%의 프리미엄을 얹어 주당 54.34달러로 6억2500만달러의 보통주와 3억7500만달러의 선급금(upfront)를 포함한 10억달러의 현금을 지불하기로 했다.

대신 바이오젠은 협력에서 발생하는 신약 후보물질을 기술이전할 선택권을 가지며, 개발 및 상업화에 대한 권리를 갖게 된다. 이에 대한 마일스톤, 기술이전료, 매출에 따른 로열티를 지불키로 합의했다.

이번 협력을 통해 집중할 질환은 치매, 신경근육 질환, 운동 장애, 안과, 신경정신 질환 등 현재 치료법이 거의 없는 신경계 질환 분야다. 바이오젠이 타깃을 선택하면 아이오니스는 그에 대한 안티센스(Antisense) 신약후보를 발굴하고, 이후 비임상 및 임상개발, 제조, 판매 책임은 바이오젠이 갖게된다. 두 회사는 향후 2년 안에 최대 7개의 신약 후보물질을 임상단계로 올려놓을 목표다.

Stanley T. Crooke 아이오니스 대표는 "이번 협력은 선급금, 마일스톤, 로얄티 측면에서 이전 협력과 비교하면 엄청난 규모다. 이는 아이오니스가 개발한 안티센스 플랫폼 기술을 통해 스핀라자의 성공에 대한 가치가 반영된 것“이라며 ”안티센스 유전자치료제로 현재 치료가 불가능한 많은 신경계 질환에 대한 강력한 파이프라인을 구축 할 것이다“고 성명서를 통해 밝혔다.

바이오젠은 지난 2016년 8월 스핀라자의 글로벌 권리에 대해 7500만달러의 선급금을 포함해 최대 2억2500만달러를 지불하는데 동의했다. 스핀라자는 지난해 총 8억8400만달러(약 9520억원)의 매출을 기록하며 출시된지 1년 만에 놀라운 매출 증가속도를 보이고 있다. 그러나 일각에서는 노바티스가 최근 인수한 AveXIS의 치료제로 대체될 것이라는 우려도 있다.

노바티스는 지난 9일 AveXis를 87억달러에 인수키로 하면서 AAV9 기반 유전자치료제 분야에 압장서겠다는 의지를 표출했다. 스핀라자의 강력한 경쟁후보물질로 꼽히는 척수성근위축증(SMA) 치료제 후보물질 ‘AVXS-101'도 확보했다. 노바티스는 AVXS-101의 신약허가(BLA) 신청서를 올해 2분기 안에 제출할 계획이며 2019년 출시를 목표로 하고 있다.

Michel Vounatsos 바이오젠 대표는 "새로운 협력을 통해 바이오젠은 차별화된 접근법으로 신경계 파이프라인을 의미있게 확장할 것“이라고 말했다. 회사 측은 질병의 유전적 원인에 직접적으로 개입하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드 치료제가 보다 성공 확률이 높고 효율적인 개발 경로를 통해 치료옵션이 없는 환자들을 신속하게 도울 수 있을 것이라고 설명했다.