바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이은아 기자

메지온은 18일 유데나필 선천성 단심실증질환을 앓는 청소년을 치료하기 위한 유데나필의 유효성과 안전성을 평가하는 임상3상 FUEL 연구의 환자모집을 완료했다고 밝혔다.

이번 임상은 폰탄수술 완화치료를 받은 단심실증 청소년 환자를 대상으로 경구용 유데나필의 유효성과 안전성을 평가하는 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구다. 일차 평가지수로 위약군 대비 6개월간 약물 복용 후 최대 산소 소비량(VO2) 변화를 측정해 운동 능력 향상 정도를 평가한다.

메지온은 소아심장 네트워크 (PHN) 소속 임상센터 24개 기관과 기타 미국, 캐나다, 한국의 임상센터에서 청소년 환자 400명을 모집했다고 밝혔다. 또한 FUEL 임상시험 참여자와 시험에 참여하지 않았던 새로운 환자는 모두 공개 연장시험인 오픈라벨 OLE 연구에 참여 가능하며, 현재 환자를 모집하고 있는 단계다.

James L. Yeager 메지온의 CSO는 “이번 임상시험은 선천적 단심실증으로 폰탄수술 완화치료를 받은 청소년에게 치료법의 개발, 표준치료 수준 향상 및 삶의 질 개선에 큰 진전을 가져왔다”면서 “2019년 1분기에 탑라인 데이터 결과발표와 2분기에 신약판매승인(NDA) 신청을 기대하고 있다. 승인될 경우 유데나필은 폰탄수술 완화치료를 받은 선천적 단심실증 아이들에 대한 치료제로서 미국 FDA의 최초 승인을 받은 약물이 될 것”이라고 밝혔다.

이번 임상 프로그램은 소아심장네트워크에 의해 개발된 것을 사용하고 있으며, 미국보건복지부 산하기관인 NHLBI의 지원을 받고 있다. 회사 측은 “임상3상 프로토콜은 미국 FDA의 수행계획 사전평가(Special protocol assessment, SPA) 절차를 통해 진행되고 있으며 신약허가 법적요구조건에 부합한다는 조건으로 희귀질환용 승인절차로 진행되기에 충분하다고 판명됐다”고 밝혔다.

한편 폰탄수술은 선천적으로 심실이 정상적으로 분리되지 않은 단심실 환자가 마지막 단계에서 받는 수술을 말한다. 폰탄수술을 받을 수밖에 없는 환자들은 심부전, 단백 소실성 장증, 간기능 장애, 혈전 등의 합병증을 겪는다. 특히 10대 환자들은 대부분 운동능력이 급격하게 저하되고 생존기간이 짧은데, 유데나필을 폰탄수술의 예후를 향상시키는 약물로 개발하는 것이다.