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독일의 'CRISPR 치료제' 품질평가 4가지 포인트

입력 2018-06-29 21:06 수정 2018-07-03 21:29

바이오스펙테이터 이은아 기자

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독일 PEI 제시 '유전자교정 치료제' 고려 요소: 가이드RNA(sgRNA), 뉴클레아제(nuclease), 표적(On-target)ㆍ오프타깃(Off-target) 평가

CRISPR, ZFN, TALEN 유전자교정 기술을 이용해 진행되고 있는 임상시험은 각각 14건, 11건, 2건이다. 이 숫자를 통해 알 수 있는 사실은 아직 다른 치료제에 비해 과학기술이나 규제 측면에서 턱없이 경험이 부족하다는 것. 빠르게 발전하고 있는 유전자교정 기술을 이용해 치료제로 개발하기 위해 규제기관은 사람에게 적용하기 위해 치료제 품질을 평가해야 한다. 그렇다면 현재 평가되고 있는 ‘유전자교정 기술 기반 유전자치료제’ 품질에 대한 고려사항은 무엇일까?

독일 연방생물의약품평가원(PEI, Paul Ehrlich Institut)에서 첨단의료제품(Advanced Therapy Medicinal Products)을 평가하는 Silke Schule 박사가 현재 PEI 기관에서 진행되고 있는 품질평가 고려사항 4가지 분야에 대해 자세히 설명했다. △원하는 표적을 찾는 가이드RNA(sgRNA) △특정 DNA 부위를 자르는 뉴클레아제(designer nuclease) △원하는 유전자를 표적하는 온타깃(On-target) △원하지 않는 유전자를 표적하는 오프타깃(Off-target) 분야다.

▲독일 연방생물의약품평가원(PEI, Paul Ehrlich Institut)의 Silke Schule 박사

Silke Schule 박사는 지난 28일 서울 삼성동 그랜드인터컨티넨탈 파르나스에서 열린 ‘2018년 글로벌 바이오 콘퍼런스’행사에서 ‘Quality Aspects of Gene Therapy Medicinal Products involving Genome Editing Technologies'라는 제목으로 발표했다.

◇ CRISPR 적용 임상시험, 독일서도 움직임 보여..

우선 ‘유전자치료제‘ 정의부터 짚고 넘어가자. 유럽의 Commission Directive 2009/120/EC에 따르면 유전자치료제는 다음 2가지 특성을 갖는 생물학적 제제를 말한다. 첫째, 유전자 서열을 조절, 수선, 대체, 추가, 삭제하기 위해 사람에게 사용, 투여되는 재조합 핵산을 포함한 바이오의약품이다. 둘째, 치료·예방·진단의 효과가 재조합 핵산 서열 또는 그것의 발현 산물과 직접적인 관련이 있다. Schule 박사는 “재조합 핵산, 유전자 변형 바이러스, 유전자 변형 미생물, 유전자 변형 세포가 여기에 해당된다. 유전자교정 기술을 이용한 치료제도 그 중 하나다”며 “다만 전염병에 대한 백신은 유전자치료제로 포함되지 않는다”고 설명했다....

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