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바이오리더스, DMD치료제 국내 희귀의약품 지정
입력 2019-01-17 14:38 수정 2019-01-17 14:38
바이오스펙테이터 장종원 기자
현재 국내 1상 진행 중.."기술수출+국내 임상 투트랙 전략으로 개발"
바이오리더스가 개발중인 희귀질환 뒤쉔 근디스트로피(Duchenne muscular dystrophy, DMD) 치료제가 미국에 이어 국내에서도 희귀의약품으로 지정됐다.
바이오리더스는 17일 식품의약품안전처(MFDS)로부터 ‘BLS-M22’가 개발단계 희귀의약품에 지정 승인 받았다고 밝혔다.
BLS-M22는 현재 삼성서울병원에서 임상 1상이 진행 중으로 이번 희귀의약품 지정에 따라 2상 진행 후 신속 허가 및 심사비용 면제 등의 혜택을 받게 된다. BLS-M22는 지난 2017년 12월 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)도 받았다.
바이오리더스의 BLS-M22는 근육생성저해물질인 마이오스타틴(Myostatin) 생성을 억제해 근육손실을 감소시키는 신약이다. 현재 뒤쉔 근디스트로피는 스테로이드로 질환의 발현을 지연시키거나 합병증을 관리하는 수준으로 회사측은 BLS-M22가 근원적 치료제가 될 것으로 기대하고 있다.
회사 관계자는 “BLS-M22는 글로벌 제약사들과 기술수출을 통한 공동개발 협의 및 국내 임상진행 등 투 트랙 전략으로 개발한다"면서 "DMD 치료제의 ALS(근위축성 측색 경화증: 루게릭병), SMA(척수성 근위축증), Sarcopenia(근감소증) 등으로 확장할 계획도 갖고 있다"고 말했다.
