바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 장종원 기자

RNAi 신약개발 기업 올릭스가 망막색소변성증 치료제 개발에 나선다. 내년 상반기 미국 식품의약국(FDA) 임상 1상시험 승인계획 신청이 목표다. 올릭스는 안과 희귀질환인 ‘망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa)’의 범용성 치료제(프로그램명: OLX304A)를 신규 파이프라인으로 추가한다고 10일 밝혔다.

망막색소변성증은 망막의 광수용체(시각세포)와 망막색소상피세포가 손상되는 망막 희귀질환으로 최소 50여개에서 100여개 이상의 유전자 변이로 인해 발병되는 안구 희귀질환이다. 초기증상으로 야맹증이 나타나다가 점차 시야가 좁아지면서 시력을 완전히 상실하게 되며 중증상태로 지속되는 치명적인 질환이다.

올릭스의 OLX304A는 망막세포 손상을 일으키는 개별 유전자를 각각 표적하는 기존 치료제 개발 전략과 달리, 단일 유전자를 표적해 세포 손상을 막음으로써 망막색소변성증 질환을 범용적으로 치료한다는 전략이다. 현지 이 프로그램은 후보물질 도출 및 동물효력 확인을 마치고, 비임상 독성시험을 거쳐 내년 상반기 미국 FDA에 임상 1상 IND를 신청할 예정이다.

올릭스는 주요 파이프라인 5개 중 3개가 안구 질환 적응증으로 안과 분야에 선택과 집중 하겠다는 계획이다. 기존 과학기술자문단인 버지니아 의대의 암바티 교수 외에 최근 하버드 의대의 바바스 교수를 안과 질환 신규 자문으로 영입한 것도 이러한 전략의 일환이라고 회사관계자는 밝혔다.

이동기 올릭스 대표는 “안과 치료제 개발에 최적화 된 올릭스의 cp-asiRNA 플랫폼 기술로 망막색소변성증을 치료할 수 있는 가능성을 확인하고 본격적인 개발을 진행하기로 했다"면서 "이번 프로그램의 성공적인 개발을 통해 망막색소변성증을 앓고 있는 환자와 그 가족들에게 희망과 도움이 될 수 있기를 기대한다"라고 밝혔다.