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이수앱지스 파트너 카탈리스트, 혈우병 2b상 데이터는?
입력 2020-02-12 11:00 수정 2020-02-13 09:58
바이오스펙테이터 봉나은 기자
이수앱지스의 파트너사 미국 카탈리스트 바이오사이언스(Catalyst Biosciences)가 B형 혈우병 대상 임상2b상에서 확인한 긍정적인 결과를 공개했다. 이수앱지스가 국내에서 임상1상을 종료한 이후 카탈리스트가 진행한 임상2상 결과다.
카탈리스트는 7일(현지시간) B형 혈우병 환자의 피하주사형 치료제로 개발 중인 ‘DalcA’의 임상2b상 결과를 네덜란드 헤이그에서 개최된 제13회 유럽 혈우병 및 유사질환 학회(EAHAD) 연례회의에서 발표했다. 발표자로는 Johnny Mahlangu 남아프리카공화국 요하네스버그 비트바테르스란트 대학 혈액종양내과 교수가 나서 ‘Phase 2b Trial to Evaluate the Safety & Factor IX Levels Resulting from a Daily Subcutaneous Prophylaxis Treatment Regimen of Dalcinonacog Alfa in HaemophiliaB’를 주제로 발표했다.
B형 혈우병은 제9형 혈액응고인자(Factor IX, FIX)의 결핍이나 손상으로 발병하는 유전질환이다. 대부분 선천적으로 질환이 유전되는 반면, B형 혈우병 환자의 약 1/3은 자발적인 유전자 변이로 B형 혈우병을 앓기도 한다. 혈액 내 정상 FIX의 수치는 50~150%인 가운데, 중증 B형 혈우병 환자의 혈중 FIX 수치는 1% 미만으로 알려져 있다. 이러한 이유로 혈우병 환자는 체내 부족한 혈액응고인자를 보충하기 위해 치료제를 주기적으로 평생 투여해야 한다.
현재까지 B형 혈우병 환자에게 부족한 FIX를 전달하는 치료제로 화이자의 ‘베네픽스(BeneFix)’, 사노피의 ‘알프로릭스(Alprolix)’, 샤이어의 ‘릭수비스(Rixubis)’ 등이 시판되고 있다. 그러나 모두 정맥주사형으로 개발돼 혈관을 찾기 어려운 환자나, 소아 환자의 치료에 한계가 있었다....
