바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

다케다(Takeda)가 에복스 테라퓨틱스(Evox Therapeutics)와 엑소좀기반 희귀질환 치료제 공동개발에 나섰다.

다케다는 26일(현지시간) 에복스와 희귀질환 치료제를 개발하기 위한 파트너십을 체결했다고 밝혔다. 발표에 따르면 다케다와 에복스는 에복스의 전임상 프로그램인 C형 나이만-픽병(Niemann-Pick disease type C, NPC) 치료제 후보물질과 비공개 희귀질환 치료제 후보물질을 포함해 총 5개의 새로운 단백질 대체제(protein replacement)와 mRNA 치료제 후보물질을 개발한다. 다케다는 옵션을 활성화해 희귀질환 치료제 후보물질을 3개 더 추가할 수 있다.

계약에 따라 다케다는 에복스에 계약금, 연구자금, 단기 마일스톤을 합쳐 최대 4400만달러를 지불한다. 다케다와 에복스의 전체 계약규모는 8억8200만달러로 계악금, 개발, 상업화에 따른 마일스톤이 전부 포함된다. 에복스는 각 후보물질의 상업화 후 순매출에 대해 단계별 로열티를 다케다로부터 받는다. 에복스는 임상승인신청서(IND) 제출을 위한 각 후보물질의 전임상 단계 연구까지 진행하고, 임상 1상을 포함한 임상에서 후보물질 생산을 책임진다. 다케다는 전임상 이후 인계받은 후보물질의 생산비용을 에복스에 환급한다.

에복스에 따르면 NPC는 뇌와 다른 여러 장기에 영향을 미치는 리소좀 저장질환(lysosome storage disorder, LSD)이다. NPC는 희귀질환으로 약 12만명 중 1명의 빈도로 발병한다. NPC 환자는 발달이 늦고, 운동능력이 떨어지며, 말하거나 삼키는 능력에 문제가 있으며 어린나이에 진단받은 환자의 경우 20세 전에 사망한다. 현재까지 NPC에 대해 승인된 치료제는 없는 상황이다.... <계속>