바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

버텍스(Vertex Pharmaceuticals)가 모더나(Moderna)의 지질나노입자(Lipid Nanoparticles, LNP)와 mRNA 기반 기술에 대한 라이선스 계약을 체결했다. 지난 2016년 두 회사가 맺은 mRNA기반 낭포성섬유증(Cystic Fibrosis, CF) 치료제 파트너십에 이은 2번째 파트너십이다. 버텍스는 계속해서 CF치료제 개발에 집중하는 모습을 보여주고 있다.

버텍스는 CF 치료제 개발을 위해 모더나의 LNP와 mRNA 기술 라이선스에 대한 계약을 지난 16일(현지시간) 체결했다고 밝혔다. 버텍스와 모더나는 3년 동안 폐세포에 유전자편집 치료제(gene-editing therapies)를 전달하는 LNP와, mRNA 최적화 연구를 진행할 예정이다. 계약의 총 규모는 4억5500만달러다.

이번 계약에 따라 모더나는 유전자 편집 엔도뉴클레아제(endonuclease)를 코딩하고 있는 mRNA와 이를 캡슐화 하고 있는 LNP의 개발을 맡고, 버텍스는 LNP내에서 사용되는 유전자편집 치료제를 제공하며 전임상, 임상, 상업화를 맡는다.

David Altshuler 버텍스 부사장이자 CSO는 “버텍스의 CFTR조절 치료제는 대부분의 CF 환자들에게 적용 가능하고 이는 발병 원인을 치료한다”며 “하지만 약 10%의 환자들은 CFTR 단백질을 만들 수 없어 이 약에 대한 혜택을 받을 수 없다”고 말했다. 이어 그는 “모더나의 LNP 전달 시스템, mRNA 기술과 버텍스의 CF에 대한 과학적 기반, 임상 능력이 만나서 획기적인 CF 유전자치료제를 만들것 이다”고 말했다.

낭포성섬유증(Cystic Fibrosis, CF)은 폐와 같은 기관에 과도한 점액이 분비되는 유전질환이다. 이 질환은 낭포성섬유증 막 관통 조절(Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator, CFTR) 유전자의 변이로 발생한다. 평소 CFTR은 세포막에서 염소이온의 채널로 작동하며 세포 내외의 염소이온 농도를 조절한다. 하지만 CFTR 변이중 가장 흔한 형태인 F508del변이가 발생하면 CFTR 단백질이 세포막에 도달하지 못하거나 채널을 잘 열지 않는 등 정상적인 기능을 하지 않는다. 이로인해 폐와 같은 기관에 점액이 쌓이는 것이다.

CF환자 중 약 90%에서 F508del 변이가 나타나고 버텍스는 이를 타깃으로 한 CF 치료제인 '트리카프타(Trikafta, Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor)'를 판매하고 있다. Elexacaftor와 Tezacaftor는 F508del CFTR이 세포막에 도달할 수 있게 하고 Ivacaftor는 F508del CFTR이 채널을 잘 열수 있게 도와준다.

반면 F508del 변이가 나타나지 않는 10%의 CF환자들에게는 트리카프타를 적용할 수 없다. CFTR 형성이 되지 않아 트리카프타가 타깃할 수 없기 때문이다. 이에 버텍스는 이런 CF환자들에게 적용할 수 있는 치료제 개발을 위해 모더나와 파트너십을 맺었다. 핵산을 운반할 수 있는 지질나노입자(Lipid Nanoparticles, LNP)에 mRNA와 유전자편집치료제 등을 넣겠다는 계획이다.

한편, 버텍스와 모더나는 2016년 CF치료제 개발을 위한 계약을 맺은 바 있다. 이때 버텍스는 모더나의 mRNA Therapeutics에 대해 독점적 라이선스와 연구협력 계약을 체결했다.

Stéphane Bancel 모더나의 CEO는 “버텍스와의 첫 파트너십으로 폐세포에 CF 단백질을 코딩하고있는 mRNA 운반 연구가 잘 진행되고 있다"며 "두번째 파트너십으로 모더나의 기술을 이용해 폐세포에서 유전자편집 기술을 이용할 수 있게 하는 것이 목표다”고 밝혔다.