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앨라일람, '루마시란' 영유아 대상 PH1 3상서도 "효과"
입력 2020-10-26 07:12 수정 2020-11-03 17:03
바이오스펙테이터 서윤석 기자
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원발성 옥살산뇨증(PH1) 대상 RNAi 치료제 후보물질 ‘루마시란’..3개월~6세미만 영유아 대상 3상서 옥살레이트 수치 감소
앨라일람(Alnylam)이 원발성 옥살산뇨증(PH1)을 앓고 있는 3개월~6세이하 유아에게 ‘루마시란’의 효과를 확인했다. 앨라일람은 루마시란이 전연령대의 PH1 환자에게 적용 가능할 수 있을 것으로 기대하고 있다.
앨라일람은 지난 22일(현지시간) 원발성 옥살산뇨증(PH1)에 대한 RNAi 치료제 후보물질 ‘루마시란(lumasiran)’의 임상 3상(ILLUMINATE-B, NCT03905694) 1차 분석결과(primary analysis)에서 옥살레이트 수치를 감소시킨 긍정적인 결과를 발표했다.
앨라일람은 미국 식품의약국(FDA)에서 신약허가신청(NDA) 우선심사절차에 따라 검토받고 있으며 오는 12월까지 승인여부가 결정된다. 만약 승인되면 루마시란은 ‘옥슬루모(OXLUMO)’란 제품으로 판매된다.
발표에 따르면, 앨라일람은 3개월에서 6세 미만의 영유아 18명을 대상으로 임상 3상을 진행했다. 이번 결과는 6개월차에 진행된 1차 분석결과로 루마시란으로 치료받은 환자들의 소변 옥살레이트는 평균 72% 감소했다. 또, 소변 옥살레이트 감소를 달성한 환자는 50%(9/18명)로 나타났다....
