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아스텔라스, 유전자치료제 '또 임상중단'.."간기능 이상"
입력 2021-09-03 06:53 수정 2021-09-03 13:13
바이오스펙테이터 윤소영 기자
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AAV기반 'AT132', 오덴테스 인수로 획득한 X연관 근세관성 근병증(XLMTM) 유전자치료제 후보물질..저용량 투여군서 간기능 이상 부작용 발생
▲(아스텔라스 홈페이지)
아스텔라스가 지난해 재개한 아데노연관바이러스 벡터(AAV) 기반 유전자치료제 후보물질 ‘AT132(resamirigene bilparvovec)’에 대한 임상을 다시 중단한다.
아스텔라스는 AT132로 진행한 희귀 근육질환(XLMTM) 임상에서 3명의 간염환자가 발생해 임상을 중단한 적이 있다. 3명의 환자는 결국 사망했지만 아스텔라스는 임상 프로토콜을 수정해 임상을 재개했으나 이번에 또다시 간기능 이상으로 심각한 부작용이 나타난 환자가 발생했다.
아스텔라스(Astellas Pharma)는 1일(현지시간) 유전자치료제 후보물질 AT132 로 진행한 X연관 근세관성 근병증(X-linked Myotubular Myopathy, XLMTM) 임상 1/2상의 추가 투약을 중단한다고 발표했다.
이번 결정은 저용량(1.3x10^14 vg/kg) AT132를 투약한 환자의 간기능검사(Liver Function Test, LFT)에서 이상이 발생해 심각한 부작용이 보고된 에 따른 조치다(NCT03199469). 아스텔라스는 자발적으로 임상 스크리닝 및 투약을 중단하고 부작용에 대해 규제당국에 보고했다고 밝혔다. 아스텔라스는 이번 부작용에 대해 규제당국과 논의할 예정이며 아직 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상중단과 관련된 서한을 받지 않았다고 설명했다.... <계속>
