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버텍스, ‘줄기세포’ 1형당뇨 첫 환자 “전례없는 효과”

입력 2021-10-20 07:04 수정 2021-10-20 08:34

바이오스펙테이터 노신영 기자

이 기사는 '프리미엄 뉴스서비스 BioS+' 기사입니다.
"단일임상 결과 선공개"..줄기세포 유래 췌도세포 치료제 ‘VX-880’ 투여 후 90일 뒤 혈중 C-펩타이드 증가, 당화혈색소(HbA1c) 수치 및 1일 평균 인슐린 투여량 감소

희귀질환 치료제 개발회사 버텍스(Vertex Pharmaceuticals)의 줄기세포 치료제 ‘VX-880’가 제1형 당뇨병 환자의 췌도세포 기능 정상화를 통해 당뇨질환의 개선을 나타냈다.

버텍스는 지난 3월부터 제1형 당뇨병 환자들을 대상으로 세포치료제 VX-800의 효능평가 임상을 진행하고 있다. 그러나 첫 투약 환자의 초기 90일 임상데이터 분석결과, ‘전례없는’ 혈당 개선효능이 확인돼 해당 환자의 단일 임상결과를 선공개 한 것이다.

제1형 당뇨병(type 1 diabetes, T1D) 환자의 경우 췌장에서 인슐린을 생성하는 췌도세포가 자가면역반응에 의해 파괴되어 정상적인 혈당조절이 불가능하기 때문에, 주기적인 외부 인슐린 주사를 통해 혈당을 조절하게 된다. 반면 버텍스의 당뇨병 치료제 VX-880은 동종(allogeneic) 줄기세포 유래 인슐린 생산 췌도세포(pancreatic islet cell) 치료제로, 줄기세포로부터 완전히 분화된 정상 췌도세포를 환자에게 전달해 당뇨질환을 개선하게 된다.

버텍스는 지난 18일(현지시간) 제1형 당뇨병 줄기세포 치료제 ‘VX-880’에 대한 임상 1/2상의 초기결과 데이터를 공개했다....

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