바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

‘siRNA, mRNA, CRISPR, 유전자편집 등...’ 이들의 공톰점은 치료제로 개발하기 위해 타깃 조직으로 약물을 운반하는 전달시스템이 필요하다는 것이다. 이러한 전달기술에 대한 관심은 코로나19 팬데믹 기간동안 지질나노입자(LNP) 전달기술이 mRNA 백신개발을 가능케하면서, 더욱 폭발적으로 증가하고 있는 상황이다.

그럼에도 아직까지 이러한 유전자치료제 전달기술 분야는 초기 단계이며 개선되야할 부분이 많다. 그중 핵심 화두는 타깃 질환을 넓히기 위해 간조직을 넘어 다른 조직·특정 세포로 더 특이적이고 표적화된(targeted) 전달기술 개발, 더 안전한 전달기술이 필요하다는 점이다.

그런면에서 이번 진에딧과 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)와의 파트너십 딜에 눈길이 간다. 진에딧은 폴리머 나노파티클(polymer nanoparticle, PNP) 라이브러리를 바탕으로 특정 조직에 유전자의약품을 인비보(in vivo) 방식으로 전달하는 기술을 가진 회사며, 이를 바탕으로 뇌질환 치료제 개발도 진행하고 있다. 사렙타는 희귀 신경근육질환 신약개발에 전문성을 가진 회사로 AAV를 넘어 유전자편집 툴을 적용할 ‘비바이러스(non-viral)’ 전달기술을 확보하기 위해 진에딧과 파트너십 딜을 체결했다. 단기 마일스톤만 5700만달러 규모다.

지난 2016년 이근우 대표와 진에딧을 공동창업한 박효민 부사장(SVP of Business Operations)은 바이오스펙테이터와의 인터뷰에서 “사렙타는 이전부터 바이러스를 이용하지 않는 전달 시스템을 찾고 있었으며, 신경근육질환은 진에딧이 관심갖는 질환이 아니였다. 여러번의 논의 끝에 사렙타로부터 연구비를 지원받는 형태로 2020년 12월부터 신경근육질환 전달시스템에 대한 연구 파트너십을 시작했다”며 “이번 파트너십 딜 공개의 의미는 연구단계의 개념입증(PoC) 단계를 거치고, 이제 본격적으로 전달기술을 신약개발 적용 단계로 확장한다는데 있다”고 말했다....