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진에딧 新전달기술, 자폐증서 최초로 CRISPR 편집 효능

입력 2018-06-28 15:03 수정 2018-07-03 06:39

바이오스펙테이터 김성민 기자

이 기사는 유료회원만 이용할 수 있는 BioS+ 기사입니다.
비바이러스성 전달기술인 CRISPR-Gold, 뇌 타깃해 FXS 쥐모델서 자폐증상 개선...microglia 및 astrocyte 편집효율 높아 다양한 뇌질환 적용가능...진에딧 "플랫폼 투여방식 및 재현성 높여 임상개발"

▲CRISPT-Gold를 뇌로 전달해 유전자를 교정하는 것을 묘사한 그림, University of Texas Health Science Center at San Antonio 그림제공

UC 버클리 연구팀이 3세대 유전자가위인 'CRISPR(크리스퍼)'로 자폐증인 fragile X 신드롬(FXS)을 가진 성체쥐에서 증상을 완화했다는 첫번째 연구결과가 발표해 업계의 이목을 끌고 있다. 바이러스가 아닌, 비바이러스성(non-viral) CRISPR 체내 전달기술인 CRISPR-Gold를 뇌에 전달해 유전질환을 치료했다는 점에서도 중요한 의미를 갖는다.

연구결과는 'Nanoparticle delivery of CRISPR into the brain rescues a mouse model of fragile X syndrome from exaggerated repetitive behaviours'라는 제목으로 네이처 바이오메디칼 엔지니어링(Nature Biomedical Engineering)에 지난 25일 게재됐다.

이 논문의 주저자인 이근우 박사와 박표민 박사, Niren Murthy UC 버클리대 교수는 2016년에 진에딧(GenEdit)을 공동창립했다. 진에딧은 이번 논문의 핵심기술인 UC 버클리의 CRISPR-Gold 기술에 대한 독점권을 갖고 있다. 진에딧은 이번 논문에 게재된 FXS을 겨냥한 in vivo CRISPR 치료제 프로젝트를 진행하고 있다.

이번 연구결과의 핵심은

FXS은 자폐증의 일종으로 FMR1 유전자가 증폭변이의 단일 유전자변이로 발병하는 유전질환으로 전체 자폐증 환자중 1% 이상을 차지한다. 마땅한 FXS 치료제가 없는 실정으로 현재 FXS 치료제로 쓰이는 저분자화합물은 장기복용에 따른 뇌 독성으로 사용이 제한적이다....

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