바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

다케다(Takeda)와 애로우헤드(Arrowhead Pahrmaceuticals)가 개발 중인 AAT RNAi 후보물질 ‘파지르시란(fazirsiran, ARO-AAT, TAK-999)’이 희귀 간질환인 AATD(alpha-1 antitrypsin-associated deficiency) 임상 2상에서 질병유발 단백질인 Z-AAT 수치를 유의미하게 감소시킨 긍정적인 결과를 보였다.

다케다는 지난 2020년 애로우헤드에 계약금만 3억달러, 총 10억4000만달러 규모로 파지르시란을 라이선스인했다. 다케다와 애로우헤드는 미국에서 공동개발 및 상업화를 진행하며, 다케다는 미국외 지역에서 독점적인 권리를 보유하고 있다.

에로우헤드는 28일(현지시간) AAT RNAi 후보물질 파지르시란의 임상 2상(NCT03946449) 중간분석 결과를 발표했다. 발표에 따르면 에로우헤드는 AATD 간질환 환자 16명을 대상으로 임상을 진행했으며, 간에 축적된 돌연변이 AAT 단백질(Z-AAT) 수치 감소를 1차종결점으로 설정했다.

애로우헤드는 임상 결과 파지르시란으로 치료받은 모든 환자군에서 Z-AAT 단백질 감소, 간 손상 바이오마커와 조직학적 소구체 점수개선 등 임상지표가 유의미하게 나아진 결과를 확인했다. 구체적으로 파지르시란으로 치료받은 모든 환자는 Z-AAT 단백질 수치가 83.3%(중앙값) 감소했다. 최저점은 200mg 투여군에서 -90±5%, 100mg 투여군에서 -87±6%으로 나타났다. Z-AAT 감소는 간 조직의 염증감소와 관련있는 것으로 알려져 있다.... <계속>