바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 노신영 기자

코오롱생명과학(KOLON Life Science)은 신경병증성 통증 유전자치료제로 개발중인 ‘KLS-2031’의 요천추 신경근병증(LSR) 통증에 대한 미국 임상 1/2a상 중간결과 보고서를 수령했다고 1일 밝혔다.

KLS-2031은 재조합 아데노부속바이러스(Recombinant Adeno-Associated Virus, rAAV)에 과도하게 증폭된 통증신호의 정상화, 신경세포 보호 및 신경염증 개선 목적의 치료유전자 3종(GAD65, IL-10, GDNF )을 탑재한 신경병증성 통증 유전자치료제다.

이번 임상은 ‘First-in-Human’ 시험으로, 지난 2019년 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받아 지난 2020년 4월16일부터 지난해 10월5일까지 2년6개월간, 미국 두 기관에서 18명을 대상으로 실시됐다. 대상자들은 저용량, 중용량, 고용량으로 구분된 세 종류의 KLS-2031 코호트와 위약 대조군으로 무작위 배정됐으며, 표적 후근신경절(DRG) 주변 영역에 경추간공 경막 외 주사로 약물을 단회 투여했다.

보고서에 따르면 총 연구기간 104주 중 이중맹검 치료기간인 52주차까지 발생한 중대한 이상반응(SAEs)은 없었다. 치료 후 발생한 이상반응(TEAEs)을 보인 수는 KLS-2031 저용량 투여군 2명, 중용량 투여군 4명, 고용량 투여군 4명, 위약군 6명 등 총 16명이다. 이 중 약물과 관련된 치료 후 발생 이상반응(Drug-Related TEAEs)은 2명으로, 고용량 환자군 중 1명이 알라닌 아미노트랜스퍼라제(Alanine Aminotransferase, ALT)의 상승을 보였으나 경증으로 증상발현 후 2주내 회복했다. 이 외에도 위약군 1명이 두통과 다한증을 보였다.

임상은 1차종결점인 KLS-2031의 내약성(well-tolerated)과 안전성(good safety)을 충족했다. 2차종결점인 유효성과 관련해서 회사측은 코로나 팬데믹 등으로 인한 환자 중도탈락에 의해 통계적 유의성을 확보하지 못했으나, 저용량 대비 중용량, 고용량 투여군에서 뚜렷한(evident) 진통효과가 확인됐다고 설명했다.

코오롱생명과학은 이번 중간결과에 이어 총 연구기간(104주) 결과를 포함한 최종 연구결과 보고서를 내년 상반기에 발표할 예정이다. 또한 KLS-2031 투약 후 5년차까지의 장기 안전성, 내약성 데이터 확보를 위해 장기추적 연구를 진행 중이다.

김선진 코오롱생명과학 대표는 “KLS-2031은 신경병증성 통증 치료제가 절대적으로 부족한 의료계에서 미충족 의료 수요를 충족시킬 수 있는 신약개발 파이프라인으로서 중요한 의미를 가진다”며 “이번 결과를 기반으로 향후 후기 임상을 위한 권장용량(RP2D) 선정 등 후속임상 개발과 함께 적응증 확대를 위한 전임상 시험을 진행 중”이라고 말했다.