바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

툴젠(Toolgen)은 18일 말초신경 관련 유전질병인 사리코-마리-투스병 1형(Charcot-Marie-Tooth disease type 1A, CMT1A)에 대한 CRISPR 유전자편집 후보물질 ‘TGT-001’ 이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정(ODD) 받았다고 밝혔다.

샤르코-마리-투스병(CMT)은 유전성 말초신경질환으로 근위축, 근력약화, 감각소실, 보행장애 등의 증상을 보인다. 전체 CMT 환자의 40%는 PMP22 유전자의 중복으로 인해 단백질이 과발현돼 발생하는 CMT1A 형으로 치료제가 없어 미충족의료수요가 높다. 툴젠의 TGT-001은 CRISPR 유전자편집 기술을 이용해 과발현된 PMP22을 정상수준으로 낮춰 CMT1A의 완치를 목표로 한다.

FDA의 희귀의약품 지정은 환자 수 20만명 이하의 희귀난치성 질환 치료제의 개발과 신속허가를 지원하는 제도로, 지정되면 임상비용에 대한 세액공제, 신약허가 심사비용 면제, 허가취득 후 7년간의 시장 독점권 등의 혜택이 주어진다.

김소한 툴젠 상무(임상허가제조실장)는 “현재 TGT-001 임상시험 준비를 위해 글로벌 의약품위탁개발생산업체(CDMO)와 계약을 준비하고 있고, 임상시험 상세 디자인을 수립 중이다”고 말했다.

이병화 툴젠 대표는 “CMT1A형 샤리코-마리-투스병으로 고통받는 환자에게 최적의 치료옵션을 제공하기 위해 최선을 다 하겠다”고 말했다.