바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

앨라일람 파마슈티컬(Alnylam Pharmaceuticals)이 두달전 심근병증(ATTR-CM) 임상3상 성공으로 주가를 35%까지 끌어올린 RNAi 약물의 세부 결과를 쥐고 돌아왔으나, 오히려 표준요법(SoC)으로의 가능성에 불확실성이 가중되고 있다.

앨라일람이 오랜기간 투자해온 트랜스티레틴(transthyretin, TTR) RNAi 약물 ‘부트리시란(vutrisiran, 제품명 Amvuttra)’의 적응증을 심장근육질환으로 크게 확장하기 위한 움직임이며, 사실상 이번 임상 결과는 대표 RNAi 회사인 앨라일람이 안정적인 매출을 내는 독립적인 회사로 서기 위한 ‘결정적 한방’으로 업계가 주시하고 있었다.

앨라일람은 지난해 18억2800만달러 매출을 기록하면서 영업손실 폭이 줄었으나, 몇 년째 흑자를 내지 못하고 있다. 암부트라(Amvuttra)는 희귀신경병증 라벨로 올해 2분기 2억3000만달러 매출을 냈으며, 이번에 적응증이 확대되면 20억~40억달러까지 매출을 내는 블록버스터가 될 것으로 전망되고 있다. 앨라일람으로서는 꼭 넘어야하는 지점이다.

이러한 가운데 지난 6월 앨라일람은 부트리시란의 심근병증(ATTR-CM) 대상 HELIOS-B 임상3상에서 1차종결점에서 환자의 사망과 심혈관사건 위험을 28~33% 낮췄으며, 모든 2차 종결점에서도 유의미한 효능을 확인했다고 발표했다. 앞서 2월 앨라일람은 HELIOS-B 임상 디자인을 변경하면서 예상보다 판독이 지연된 상태였으며, 이미 1세대 TTR RNAi 약물은 지난해 ATTR-CM 치료제로 자문위 찬성에도 불구 미국 식품의약국(FDA)로부터 허가거절을 받는 등 어려움을 돌파해오고 있었기에, 앨라일람은 이같은 결과에 환호하는 분위기였다....