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희귀질환, 기피대상서 '귀한 몸' 된 반전의 이유

입력 2018-09-04 14:04 수정 2018-09-05 13:42

바이오스펙테이터 장종원 기자

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희귀의약품 지정제도 선진국 확산-유전자·RNA 타깃 新접근법 개발 동력..셀진·샤이어부터 레고켐·파멥신 등 개발 도전

'미운 오리새끼' 희귀질환 치료제가 백조로 거듭나고 있다. 글로벌 제약사부터 신생 벤처까지 희귀질환 치료제 개발에 뛰어들고 있어서다. 일본의 다케다가 지난 4월 아일랜드의 희귀질환 치료제 개발기업 샤이어를 70조원(650억 달러)에 인수키로 한 것은 이러한 분위기를 보여주는 대표적인 사건이다.

극소수 사람들이 앓는 희귀질환은 신약개발에 필요한 시간적, 물질적 자원에 비해 수요가 적어 개발이 적극적으로 이뤄지지 않는 분야였으며 기존의 접근법으로는 신약개발도 결코 쉽지 않았다.

하지만 최근 들어 상황이 달라졌다. 과잉경쟁과 핵심 블록버스터의 특허 만료 압박을 받는 글로벌 제약사들이 신성장동력으로 희귀질환을 주목하기 시작했다. 이와 더불어 미국, 유럽연합 등 다수의 규제기관이 희귀질환 치료제 개발을 독려하기 위해 시행한 희귀의약품 제도와 그에 따른 경제적 이익을 제공하기 시작했다.

기술의 발전도 빼놓을 수 없다. 유전자 분석에 기반한 정밀의료, 맞춤형 의료가 발전하고 있으며 크리스퍼(Crispr-CAS9), RNAi 등 희귀 유전질환에 보다 근본적으로 접근 가능한 기술법이 개발되면서 희귀질환에 접근성이 크게 개선되고 있다. 자금이 넉넉치 않은 바이오벤처들이 조기 임상 진입 및 상업화, 기술이전을 위한 전략적 접근으로 희귀질환을 택하는 경향도 나타나고 있다. 시장 분석기관에 따르면 전세계 희귀의약품 매출액은 매년 두 자릿수씩 성장하는데 2022년에는 전세계 처방 의약품 매출 중 20% 이상을 희귀의약품이 차지할 것이라는 전망도 나온다.

국내 희귀질환치료제 개발기업인 닥터노아바이오텍의 이지현 대표는 "그동안 접근방법이 없던 희귀질환에 대해 유전자 치료제 등 새로운 접근이 가능해지면서 치료제 개발이 더 활발해지고 있다. 환자군이 작아도 환자에게 치료제가 꼭 필요한 필수시장인 데다가 약가가 초고가로 수익성 역시 보장되기 때문에 제약사들이 개발에 흥미를 가지게 됐다"고 전했다.

◇‘희귀의약품 지정제도’ 미국 이어 유럽·한국·일본 등 확산

희귀의약품 치료제 개발 노력은 미국 등 선진국에서 시행한 희귀의약품 지정제도에 힘입은 바 크다. 미국은 희귀질환 치료제 개발을 독려하기 위해 1983년 'Orphan Drug Act'를 ...

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