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셀진, AML 유지 치료제 'CC-486' 3상 "종결점 충족"

입력 2019-09-16 06:31 수정 2019-09-16 06:31

바이오스펙테이터 이승환 기자

DNA 메틸화 낮추는 경구형 아자시티딘 ‘CC-486’..‘CC-486’ 투여한 임상3상서 위약그룹 대비 전체생존기간(OS), 무재발생존기간(RFS) 개선 확인

셀진(Celgene)이 급성골수성백혈병(acute myeloid leukemia, AML) 유지 치료제 ‘CC-486’의 임상3상(QUAZAR AML-001, NCT01757535) 결과를 지난 12일(현지시간) 발표했다. 셀진은 CC-486을 투여받은 환자에게서 위약그룹 대비 전체생존기간(overall survival, OS), 무재발 생존기간(relapse-free survival, RFS)을 개선을 확인했다고 밝혔다.

QUAZAR AML-001 연구에 참여한 472명은 급성골수성백혈병을 처음 진단받은 이후 완전관해(complete response, CR)를 보였거나, 불완전한 혈액학적 복구(incomplete blood count recovery, CRi)가 나타난 완전관해 경험자로 구성됐다. CC-486 300mg 투여그룹과 위약그룹으로 나뉜 임상시험 참여자는 병이 재발할 때까지 각각의 약물을 투여했다. 약물은 28일을 주기로 14일간 하루 1번 투여됐으며, 임상시험이 진행되는 동안 모든 참여자는 지지요법(best supportive care)을 함께 받았다.

셀진은 QUAZAR AML-001 임상시험에서 CC-486을 투여받은 환자는 1차 종결점인 전체생존기간, 주요 2차 종결점인 무재발생존기간이 위약그룹보다 개선됐으며, CC-486의 내약성, 안전성을 확인했다고 발표했다. QUAZAR AML-001 연구의 자세한 결과는 공개되지 않았으며, 셀진은 QUAZAR AML-001 연구 결과를 향후 학회에서 공개할 예정이다.

급성골수성백혈병은 비정상적인 모세포가 다양한 종류의 혈구 세포를 만들어내는 질환이다. 셀진에 따르면 미국엔 6만1048명의 급성골수성백혈병 환자가 있으며, 매년 1만0920명이 급성골수성백혈병으로 사망한다. 그리고 급성골수성백혈병 환자의 5년 생존율은 30%보다 낮다. 급성골수성백혈병은 비정상적인 모세포가 증식해 생겨나는 만큼, 미국에서만 매년 2만1450건 정도의 새로운 증례가 나타난다고 셀진은 설명했다.

DNA 메틸화는 세포에서 유전자 발현을 조절한다. 세포에 DNA 메틸화가 증가하면 세포 증식을 조절하는 유전자가 억제된다. 세포의 증식을 억제하는 유전자가 작동할 수 없게 되면, 세포 증식이 계속해서 일어나 암이 발생한다.

DNA 탈메틸화제 CC-486은 경구형 아자시티딘(azacitidine)이다. 아자시티딘은 DNA 메틸화를 막아 세포의 증식 억제 유전자가 다시 작동할 수 있도록 만들며, 암세포의 DNA, RNA에 결합해 세포 증식에 관여하는 대사과정을 방해한다. 결과적으로 종양의 증식이 억제돼 항암작용이 일어난다. 기존 아자시티딘은 피하주사, 정맥주사로 사용되지만, 셀진은 아자시티딘을 경구형으로 개량해 투약 편의성을 높였다.

셀진은 2020년 상반기 중으로 경구형 아자시티딘 CC-486에 대한 판매승인을 신청할 계획이라고 밝혔다.

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