바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

악시아테라퓨틱스(Akcea Therapeutics)가 심혈관, 대사질환 타깃 안티센스(antisense) 신약으로 또 다시 빅파마와의 빅딜을 성사시켰다. 안티센스는 질병을 유발하는 단백질의 mRNA에 결합해 단백질 발현을 조절하는 방식으로 작동한다. 악시아테라퓨틱스는 앞서, 지난 2월 노바티스에 아포지단백(apolipoprotein) 생성을 낮추는 심혈관질환 신약 ‘AKCEA-APO(a)-LRx’를 계약금 1억5000만달러에 넘겼다.

그리고 올해 두 번째 빅딜로 화이자는 악시아가 임상2상 개발 중인 심혈관, 대사질환 타깃 안티센스 약물인 ‘AKCEA-ANGPTL3-LRx’의 전세계 독점적인 권리를 계약금 2억5000만달러를 포함해 총 15억5000만달러 규모로 사들였다고 지난 7일 밝혔다. 이 소식만으로 악시아테라퓨틱스 주가는 31.33% 올랐다.

악시아테라퓨틱스는 아이오니스파마슈티컬(Ionis Pharmaceuticals) 자회사로 2015년 4개의 프로그램을 가져오면서 스핀오프했다. 이 가운데 두 회사가 시장에 출시한 제품만 2가지로, RNA 치료제 분야에서 상당한 저력을 갖고 있다. 지난해와 올해 각각 승인받은 유전성 ATTR 아밀로이드증 치료제인 ‘테그세디(Tegsedi, inotersen)’와 초희귀 유전 지질장애인 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 치료제인 ‘웨이리브라(Waylivra, volanesorsen)’다. 이어진 빅파마의 딜은 치료제가 없는 질환에서 안티센스 플랫폼의 잠재력을 보여준다.

이번에 화이자가 인수한 AKCEA-ANGPTL3-LRx는 간에서 중성지방, 저밀도지질단백질 콜레스테롤(LDL-C), 포도당, 에너지 대사를 조절하는 핵심 인자인 ANGPTL3(angiopoietin-like 3)의 생산을 억제하기 위해 디자인한 약물이다. AKCEA-ANGPTL3-LRx를 투여해 간에서 지방축적을 억제하고, 혈액내 중성지방과 LDL-C를 낮추겠다는 목표다.... <계속>