바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

‘CAR-T, CAR-NK, 신항원(neoantigen) 암 백신…’ 최근 2~3년간 항암 치료에 새로운 대안을 제시하고 있는 키워드다. 현재 면역항암제 분야에서 가장 주목받고 있는 분야 중 하나로 세포치료제를 꼽을 수 있다. 2017년과 비교해 2019년 면역항암제 후보물질의 글로벌 임상개발 건은 2030개에서 3876개로 91%가 늘었는데, 특히 세포치료제 후보물질은 3배 가까이 늘어 가파른 성장세를 보이고 있다.

그러면 차별성 있는 세포치료제를 만들기 위해 꼭 필요한 기술은 뭘까? 혹은 세포치료제 개발과 상업화 과정에서 부딪히는 어려움은 뭘까? 차세대 CAR-T 치료제 후보물질을 떠올려보면 종양을 인지하는 CAR를 넣기 위해서는 DNA 유전자를 세포내로 전달해야 하며, 동종유래(allogenic) 치료제를 만들기 위해서 DNA, RNA, Cas9, 탈렌(TALEN), 징크핑거큐클레이즈(ZFN) 등 유전자가위를 전달이 필요하다. 나아가 신항원 백신을 만드는 경우 mRNA, 펩타이드 등을 전달해야 한다. 이를 통해 세포의 기능과 특성을 바꾸게 된다. 즉 세포내 전달(intracellular delivery) 기술이 핵심이다.

세포내 전달 기술은 크게 3가지로 나눌 수 있는데 △바이러스벡터(virus vector) △리포좀, 엑소좀 등 비바이러스 전달체(non-viral carrier) △세포막을 열어 물질을 집적 주입하는 전기천공법(electroporation) 등이 있다. 바이러스벡터가 널리 쓰이지만 비용이 비싸고, GMP 수준의 제작이 어려워 세포치료제 제작시 바틀넥이 된다. 길리어드가 119억달러에 인수한 카이트파마(Kite Pharma)는 지난 7월 이러한 문제점을 해결하기 위해 직접 바이러스 생산시설을 짓겠다고 발표하기도 했다. 다른 전달 기술은 품질관리(QC)나 낮은 조직 특이성, 면역원성, 주입시 세포 데미지 등 측면에서 상업화에 한계점이 있다.

그런 면에서 2011년 포스텍에서 시작한 펨토바이오메드(FemtoBiomed)는 세포내 전달체 없이(cargo-free), 일정량의 물질을 여러 세포에 전달할 수 있는 기술을 새로운 대안으로 제시하고 있다. 이상현 펨토바이오메드 대표는 “펨토바이오메드는 바이러스를 이용하지 않고 핵산, 단백질, 저분자화합물 등 일정량, 고농도의 물질을 세포에 직접 주입할 수 있는 셀샷(CellShot™) 기술을 구축했다. 기존의 세포전달 기술과 비교해 표준화가 가능하다는 것과 여러 면역항암제 치료제로 빠르게 확장할 수 있다는 것이 핵심 차별성이다. 독자적인 기술로 올해 미국, 국내 특허등록을 마쳤다”고 소개했다....