바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

리소좀 축적질환(lysosome storage disease, LSD) 치료를 저분자 화합물로 시도하는 접근법이 개발 중이다. 기존에는 유전자치료제 또는 효소 교체요법(Enzyme Replace Therapy, ERT)을 사용해서 치료했다.

네덜란드 신약개발회사 아자파로스(Azafaros)는 지난 6일(현지시간) 리소좀 축적 질환에 대한 치료제를 개발하기 위해 시리즈A로 2700만달러를 유치했다.

아자파로스가 개발중인 LSD 치료제 후보물질 AZ-3102는 경구용 아자당 화합물(azasugar compound)이다. AZ-3102는 당지질의 대사를 저해해 유해한 대사산물의 축적을 줄이고, 리소좀 기능을 증가시키는 이중 작용 기전(dual mode of action)을 갖도록 설계됐다.

LSD는 체내 세포의 효소 결핍에 의해 독성물질이 축적돼 발병하는 희귀 유전질환으로 고셔병(Gaucher disease), 파브리병(Fabry disease), 산필리포병(Sanfilippo disease)등 50여가지 질병이 있다. 각 질병마다 원인이 되는 효소가 다르다.

리소좀은 단백질, 다당류, 핵산, 지질 같은 성분을 더 간단한 단위로 분해하고 재사용하는 역할을 한다. 이 과정이 정상적으로 진행되지 않으면, 간, 비장, 신장, 뼈, 뇌 등 다른 기관에 독성 산물이 축적돼 LSD가 유발된다.

카를로 인세르티(Carlo Incerti) 아자파로스 회장는 “리소좀 축적 질환으로 고통받는 환자에게 새로운 치료법을 개발할 것”이라며 “경구용 저분자화합물인 AZ-3102는 미충족 의료수요를 해결하기 위한 혁신적인 접근법이 될 것이다”고 말했다.