바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 박동영 기자

보이저테라퓨틱스(Voyager Therapeutics)는 지난 12일(현지시간) 헌팅턴병(Huntington’s Disease) 치료제 ‘VY-HTT01’의 임상시험계획(IND) 심사가 일시적으로 중단됐다고 밝혔다. CMC(Chemistry, Manufacturing and Control)에서 발견된 문제인 것으로 알려졌다.

보이저는 “30일 안에 미국식품의약국(FDA)로부터 문제에 대한 자세한 피드백을 받을 예정이다”며 “FDA와 긴밀히 협의해 문제를 해결함으로써 VY-HTT01의 임상이 빠른 시일내에 시작할 수 있도록 할 것”이라고 말했다.

헌팅턴병은 HTT(Huntingtin) 유전자의 돌연변이(Mutation)로 발생하는 신경퇴행성 질병이다. 정상인에서 HTT 유전자의 정확한 기능은 밝혀지지 않았다. 하지만 HTT 유전자 돌연변이로 인한 HTT 단백질 응집(Aggregation)은 뇌 신경세포의 사멸을 유도한다.

보이저는 HTT 유전자의 발현을 억제하는 AAV1(Adenovirus-Associated Virus Serotype 1) 기반 유전자 치료제 VY-HTT01을 개발했다. RNA 간섭(RNA Interference, RNAi)을 통해 HTT RNA의 발현을 억제하는 방식이다. 또한 VY-HTT01을 뇌에 직접 주사해 뉴런, 성상교세포(Astrocyte)와 특정 뇌 부위선조체(Striatum), 피질(Cortex)에 특이적으로 전달되도록 디자인했다.

현재 헌팅턴병을 위한 근본적인 치료제는 없으며 테트라베나진(Tetrabenazine, Xenazine)이 헌팅턴병에 의한 운동 장애를 완화하는 목적으로 사용되고 있다.