바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

RNA 기반의 퇴행성뇌질한 신약을 개발하는 바이오오케스트라(Biorchestra)가 추가 시리즈B로 120억원을 유치했다고 16일 밝혔다. 이번 라운드에는 IMM인베스트먼트와 SBI인베스트먼트가 참여했다.

이번에 조달한 자금은 뉴클레오타이드(nucleotide) 약물전달시스템의 GMP 생산설비 구축과 스케일업(scale-up) 연구를 위한 파일럿(pilot) 공정개발실을 구축할 계획이다. 바이오오케스트라는 대전시 유성구 국제과학비즈니스벨트 거점지구 신동 국가산업단지에 토지 2800평을 취득했다.

바이오오케스트라는 알츠하이머병, 루게릭병, 파킨슨 병등 다양한 퇴행성 뇌질환 발병에 있어 주요한 병인이 되는 특정 miRNA를 발견했다. 포유류 뇌세포에 miRNA를 주입한 결과, 병리단백질(amyloid-β, 타우 등) 생성과 신경염증 발생, 신경 가소성 손상, 인지기능 저하 등 알츠하이머병 증상이 발현되는 것을 확인했다는 설명이다.

이에 바이오오케스트라는 특정 miRNA에 상보적으로 결합하는 안티센스올리고 뉴클레오타이드를 처리해 이러한 병리 현상을 개선하는 결과를 봤다. 또한 올리고뉴클레오타이드를 뇌에 효과적으로 전달하기 위해 자체 약물 전달체를 개발하고 있으며, miRNA가 과발현된 환자를 선별해 임상개발(bio-marker driven clinical trial)을 진행하기 위한 진단키트를 개발하고 있다고 밝혔다.

바이오오케스트라에 따르면 알츠하이머병 치료제로 개발하는 BMD-001는 뇌에서 SIRT1(자가포식, 신경염증), PGC1-α(미토콘드리아), CD36(대식작용) 등 농도를 높이는, 다중 메커니즘으로 작동한다. 또한 BMD-001 약물 전달 시스템은 생분해성 고분자를 기반으로, BBB 투과율을 높이고 뇌세포에 특이성을 나타내도록 디자인했다고 밝혔다.

BMD-001은 2021년 하반기 임상시험 계획서(IND)를 제출해, 2022년 미국 임상을 시작할 계획이다. 현재 GLP 기관에서 단회투여 독성시험을 진행한 상태다.