바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

한미약품(Hanmi Pharmaceutical)의 바이오신약 '랩스트리플 아고니스트(LAPSTriple Agonist, HM15211)'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 추가 지정됐다. 이는 대사와 관련된 호르몬 글루카곤과, GIP, GLP-1을 활성화하는 삼중 작용제(agonist)다.

한미약품은 지난 10일(미국 현지시각) FDA가 LAPSTriple Agonist를 특발성폐섬유증(Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF) 체료제로 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 12일 밝혔다.

LAPSTriple Agonist는 지난해 3월 FDA로부터 원발 경화성 담관염(Primary sclerosing cholangitis, PSC)과 원발 담즙성 담관염(Primary biliary cholangitis, PBC) 치료제로 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 이어 7월에는 FDA로부터 비알콜성지방간염(NASH) 치료제로 패스트트랙지정을 받았다.

이번에 희귀의약품 지정을 받은 특발성폐섬유증은 원인을 알 수 없는 폐 염증 과정에서 섬유세포가 과증식해 폐 조직의 섬유화를 유발하고, 폐 기능이 급격히 저하돼 심하면 사망에 이르는 희귀 질환이다. 매년 10만명 당 100명 이하 꼴로 발병하며, 호흡곤란 등 일상생활이 어려운 증상을 보인다. 그러나 근본적인 치료법은 없는 실정이다.

LAPSTriple Agonist는 GLP-1 수용체, 글루카곤 수용체, GIP 수용체를 동시 활성화 작용을 하는 삼중작용제다. 글루카곤은 직접적으로 섬유화를 억제하는 기능을 하며, 인슐린 분비와 항염증 작용을 하는 GLP-1/GIP를 동시에 타깃해 염증, 섬유화를 치료할 것으로 회사측은 기대한다.

한미약품은 올해 1월 JPM에서 특발성폐섬유증 동물 모델에서 LAPSTriple Agonist의 전임상 결과를 첫 공개한바 있다. 블레오마이신 유도 특발성폐섬유증(bleomycin induced IPF mice)에서 삼중 작용제는 섬유증과 염증을 낮췄으며, COPD 모델(elastase induced COPD)에서 폐포 크기(alveolar MLI)를 줄였다.

권세창 한미약품 대표는 “LAPSTriple Agonist가 FDA로부터 폐질환에서의 가능성도 인정받게 됐다”며 “미충족 의학적 수요가 높은 염증 및 섬유화 분야에서도 고통받는 환자들을 위해 조속한 상용화에 최선을 다하겠다”고 말했다.

한편 희귀의약품 지정은 FDA가 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 등 다양한 혜택이 부여된다.