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바이오젠, ‘AAV 유전자치료제’ 망막질환 2/3상 “실패”
입력 2021-05-17 15:06 수정 2021-05-18 19:28
바이오스펙테이터 서윤석 기자
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RPGR(GTPase regulator protein) 타깃 ‘코토레티젠’, 임상 2/3상서 미치료군 대비 황반무결성 평가(MAIA) 개선 못해
바이오젠(Biogen)이 희귀 유전질환인 X연관 망막색소변성증(X-linked retinitis pigmentosa, XLRP)에 대한 유전자치료제 ‘코토레티젠(cotoretigene toliparvovec, BIIB112)’ 임상 2/3상에서 1차종결점 달성에 실패했다.
바이오젠의 코토레티젠은 지난 2019년 나이트스타(Nightstar Therapeutics)를 8억달러에 인수하며 사들인 약물 중 하나다. 당시 바이오젠은 나이트스타를 인수하며 희귀 유전질환인 맥락막결손(choroidermia) 및 X연관 망막색소변성증 치료제 후보물질을 확보했다.
코토레티젠은 망막하 주사방식의 AAV8 유전자치료제로 X연관 망막색소변성증(XLRP)의 주요 원인으로 알려진 RPGR(GTPase regulator protein)을 증가시켜 증상을 막거나 치료하는 방식의 약물이다.
경쟁 약물로는 얀센(Janssen)이 메이라(MeiraGTx)와 함께 XLRP 치료제 후보물질 ‘AAV-RPGR’을 개발 중이다. 지난해 발표한 임상 1/2상에서 안전성 및 시력의 유의미한 개선을 확인해 임상 3상을 준비 중이다.... <계속>
