바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

BMS가 폐쇄성비후성심근증(oHCM)에 대한 미오신 저해제 ‘마바캄텐(mavacamten)’이 심근병증 지표점수(KCCQ OSS)를 위약보다 개선한 결과를 내놨다.

KCCQ OSS는 폐쇄성비후성심근증(oHCM) 환자의 예후를 분석하는 23개의 항목으로 구성된 지표로증상, 신체기능, 사회적 기능, 삶의 질 등을 정량화해 임상적 이점을 분석한다. KCCQ OSS 점수가 5점이상 개선되면 임상적으로 의미있는 것으로 판단한다.

마바캄텐은 BMS가 지난해 10월 마이오카디아(Myokardia)를 130억달러에 인수하며 사들인 약물 중 하나다. 당시 BMS는 마바캄텐을 비롯해 확장성 심근병증(dilated cardiomyopathy) 치료제 후보물질 ‘다니캄티브(danicamtiv)’와 비후성심근증(hypertrophic cardiomyopathy) 치료제 후보물질 ‘MYK-224’를 확보했다.

BMS는 15일(현지시간) 폐쇄성비후성심근증(obstructive hypertrophic cardiomyopathy, oHCM)에 대한 미오신 저해제 ‘마바캄텐’ 임상 3상에서 심근병증 지표점수(KCCQ OSS)를 개선한 추가결과를 발표했다.

마바캄텐은 현재 미국 식품의약국(FDA)에서 허가심사를 진행 중으로 내년 1월까지 승인여부가 결정된다.

발표에 따르면 BMS는 증상이 있는 폐쇄성비후성심근증 환자 251명을 위약(128명)과 마바캄텐 투여군(123명)으로 무작위 배정해 임상을 진행했다. 마바캄텐은 30주동안 투여받았으며, KCCQ OSS는 기준선으로부터 6주, 12주, 18주, 30주, 38주에 분석됐다.

이번 결과는 분석이 가능한 위약군(88명)과 마바캄텐(92명)을 대상으로 기준선과 30주차에 KCCQ OSS를 분석한 것이다. 그 결과 마바캄텐 투여군은 KCCQ OSS가 14.9±16으로 위약군 5.4±14와 비교해 9.1점 개선된 결과를 나타냈다(95% CI: 5.5~12.8, p<0.001).

KCCQ OSS가 20점 이상개선된 환자의 비율은 36%(33/92명), 위약군은 15%(13/88명)였다.

마바캄텐은 경구용 미오신 저해제로 과도한 심장 수축, 좌심실 비대 등을 유발하는 미오신-액틴 교차다리 형성을 억제해 심장 수축을 감소시킨다. 베타 저해제(beta-blocker) 또는 항부정맥 치료제가 비후성심근증 치료를 위해 사용되고 있으나 현재까지 승인받은 약물은 없는 상황이다.

폐쇄성비후성심근증은 심장근육의 과도한 수축 및 좌심실 충진능력 감소로 인해 심장 기능장애가 유발되는 만성 진행성 질환이다. 심장근육을 구성하는 단백질의 돌연변이로 인해 발생하며 피로 또는 숨가쁨 등을 유발해 일상생활에 지장을 줄 뿐 아니라 뇌졸중, 심부전, 갑작스런 심장 사망위험 증가 등과 관련이 있다고 알려져 있다.

제이 에델버그(Jay Edelberg) BMS 심부전 및 근질환 개발부서장은 “마바캄텐은 증상성 폐쇄성비후성심근증(oHCM)과 같은 만성 심혈관질환을 앓고 있는 환자의 삶을 개선하기 위한 우리의 노력을 나타낸다”며 “마바캄텐 임상 3상의 새로운 결과는 oHCM환자의 건강상태, 증상, 삶의 질을 개선하는 이점에 대한 과학적 증거를 보여주며, 내년에 환자들에게 치료제로 제공할 수 있기를 기대한다”고 말했다.

BMS는 지난해 5월 마바캄텐의 임상 3상 결과를 발표한 바 있다. 마바캄텐은 심장기능에 대한 복합기능평가(composite functional analysis)를 유의미하게 개선했다(p=0.0005). 또 폐쇄성비후성심근증 환자에게서 나타나는 주요 증상인 좌심실유출관(LVOT) 변화최고치, 삶의 질을 보여주는 KCCQ-CSS, HCMSQ-SoB 등도 유의미하게 개선하며 1차, 2차 종결점을 충족시켰다(p<0.0006).

시장조사기관 이밸류에이트파마는 마바캄텐이 승인받을 경우 2026년까지 약 19억달러의 매출을 올릴 것으로 보고있다.