바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

페넥 파마슈티컬스(fennec Pharmaceuticals)가 소아 난청 예방약 '페드마크(PEDMARK™, sodium thiosulfate)'의 신약허가신청서(New Drug Application, NDA)를 미국 식품의약국(FDA)에 다시 제출한다.

지난해 8월 생산 설비에 관한 최종보완요구서(Complete Response Letter, CRL)를 받은 이후 9개월만이다. 페넥은 만약 페드마크가 허가된다면 백금 기반 항암제에 의한 귀독성(ototoxicity) 위험을 감소시키는 최초의 미국 FDA 시판 허가 약물이 될 것이라고 말했다.

페넥이 지난달 28일(현지시간) 백금 기반 항암 치료제인 시스플라틴(cisplatin) 화학치료로 인한 소아 난청 예방약인 페드마크의 NDA를 다시 제출한다고 밝혔다.

페넥은 지난해 2월 이미 페드마크의 NDA를 제출한 적 있다. 하지만 제조시설에 대한 결함으로 지난해 8월 FDA로부터 CRL을 받았다. 이에 페넥은 A타입 미팅(type A meeting)을 요청했고, 미팅의 결과(receipt)에 따라 NDA를 다시 제출한다고 밝혔다. 페넥은 지난해 8월에 받은 CRL이 생산 설비에 관한 것이며, 안전성이나 효과에 대한 이슈나 추가 임상 데이터 요구는 없었다고 설명했다.

시스플라틴은 백금 항암제로, 투여시 세포 안으로 백금이 들어가 DNA와 결합하면서 세포를 죽이게 된다. 그런데 투여된 시스플라틴은 내이의 달팽이관에 오래 남아 산화 스트레스를 준다. 달팽이관 섬모는 산화 스트레스에 민감하기 때문에 이런 시스플라틴에 의해 회복불가능한 손상이 남기도 하며, 특히 아직 귀가 발달중인 아이들에게 매우 치명적이다.

페넥은 페드마크가 이런 시스플라틴의 산화 스트레스를 저해할 수 있어 시스플라틴 투여 후 페드마크를 투여하면 손상을 줄일 수 있다고 설명했다.

페드마크의 효과는 이전 두번의 임상3상(ACCL0431:NCT00716976, SIOPEL6:NCT00652132) 결과에서 확인됐다. ACCL0431는 1세에서 18세 사이 환자들을 대상으로 했는데, 임상 결과 시스플라틴 치료후 페드마크 투여군은 시스플라틴 치료만 받은 대조군보다 난청 위험(Risk of hearing loss)이 약 48% 감소했다. 또한 생후 1달에서 18세 미만 환자들을 대상으로 진행했던 SIOPEL 6 임상 시험에서도 시스플라틴 치료 후 페드마크를 투여받은 환자들은 시스플라틴 치료만 받은 대조군보다 약 48%의 난청 위험 감소를 보였다.

로스티 레이코프(Rosty Raykov) 페넥 최고 경영자(CEO)는 "만약 승인된다면, 페드마크는 소아 환자에게서 시스플라틴 유래 귀독성의 위험을 감소시키는 최초의 FDA 승인 예방약이 될 것이다"라고 말했다.

한편, 지난해 2월 페드마크는 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)에 판매승인 신청서(Marketing Authorization Application, MAA)를 제출했다. 또한 페드마크는 2018년 3월 FDA로부터 혁신 의약품(Breakthrough Therapy)과 신속심사대상(Fask Track Designation)으로 지정됐다.