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오파자임, 니만픽병 'HSP증폭제' "FDA 승인거절"
입력 2021-06-22 09:47 수정 2021-06-22 12:07
바이오스펙테이터 윤소영 기자
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FDA, 유효성 입증 추가 데이터 요구 CRL 발행..주가 50%이상 급락
▲HSP(Heat Shock Protein)
오파자임(Orphazyme)의 ‘아리모클로몰(arimoclomol)’에 대한 미국 식품의약국(FDA)의 시판허가 승인이 거절됐다. 아리모클로몰은 오파자임이 C형 니만픽병(NPC) 치료제로 개발한 HSP(Heat Shock Protein) 증폭 기전의 약물이다.
오파자임은 지난 18일(현지시간) FDA로부터 아리모클로몰에 대한 최종보완요구서(Complete Response Letter, CRL)를 받았다고 발표했다. 오파자임은 지난해 12월 아리모클로몰을 C형 니만픽병(Niemann-Pick disease type C, NPC) 치료제로 승인받기 위한 신약승인신청서(NDA)를 FDA에 제출했는데, 이에 대한 CRL을 받은 것이다.
이번 소식에 나스닥시장에서 오파자임의 주가는 50% 이상 급락했다.
발표에 따르면 FDA는 CRL을 통해 5영역 NPCCSS(5-domain NPC Clinical Severity Scale)의 유효성 입증을 위한 데이터를 요구했다. 특히 삼키기(swallow) 영역에서의 추가적인 데이터를 요구했다. 또한 FDA는 이러한 추가 데이터가 임상의 이익/위험성(benefit-risk) 프로파일을 강화할 수 있어야 한다고 명시했다.... <계속>
