바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

덩치가 큰 약물을 뇌로 전달하는 혈뇌장벽(BBB) 투과기술로 선두를 달리고 있는 디날리 테라퓨틱스(Denali Therapeutics)가 지난해 11월부터 긍정적인 결과를 발표해오고 있는 헌터증후군 후보물질의 24주차 데이터를 업데이트하자, 오히려 약물의 성공 가능성에 대한 업계의 의문을 자아내고 있다. 이전과는 상반된 분위기다.

디날리는 지난 25일(현지시간) MPS 2021 국제학회에서 헌터증후군(MPS II) 환자 대상으로 뇌를 투과하는 효소대체요법 치료제(ERT therapy)인 ‘DNL301(ETV:IDS)’의 임상1/2상 중간결과를 발표했다. DNL301은 기존 헌터증후군 ERT 치료제인 IDS(iduronate-2-sulfatase) 효소가 뇌를 투과하지 못하면서, 신경 인지저하는 해결하지 못한다는 점에 기반해 IDS에 BBB 투과기술을 적용한 것이다.

디날리는 해당 결과에 대해 “긍정적인 결과”라고 발표했지만, 시장의 반응은 달랐으며 개장전 주가가 21.32% 하락했다. 앞선 결과 발표에 따라 바이오의약품을 뇌로 전달할 수 있는 BBB 투과기술에 대한 기대감이 높아진만큼, 실망감도 컸던 것으로 보인다.

앞선 배경을 보면 디날리는 지난 2월 헌터증후군 환자에게 DNL301을 3개월(12주) 동안 투여하자 병리 관련 단백질을 평균 85%까지 줄인 결과를 발표했으며, 임상 데이터에 기반해 디날리는 BBB 투과기술을 적용한 효소 치료제 파이프라인을 대폭 확대했다. 이어 이번에 발표한 24주차 결과에서도 투약기간이 길어짐에 따라 질병 관련 바이오마커는 90% 이상 감소했다. BBB 기술을 적용한 효소가 뇌에서 지속적인 질병 관련 단백질을 줄인다는 것을 보여주는 데이터다. 그밖에도 디날리는 임상의와 부모/보호자가 평가하는 임상적 증상과 기능을 평가하는 지표에서도, 개선 효과를 확인했다.... <계속>