바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

혈관질환 특화 신약개발회사 큐라클이 29일 신섬유화의 진행과 염증을 완화시키는 당뇨병성 신증 치료제 ‘CU01-1001’의 임상 3상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처에 신청했다고 밝혔다.

큐라클은 이번 임상 3상 시험을 통해 알부민뇨가 나타나는 제2형 당뇨병성 신증 환자를 대상으로 24주간 당뇨병성 신증 치료제 CU01-1001을 투여 후 유효성 및 안전성을 평가하고, 공개 확장연구로 추가 28주간 장기투여를 실시함으로써 장기 안전성 및 유효성을 분석할 계획이다.

당뇨병성 신증은 당뇨 및 고혈압 등과 관련된 대사성 요인에 의해 발생하며, 여기에는 각종 세포내 신호전달 경로와 TGF-β 등 여러 사이토카인이 작용한다. 당뇨병성 신증이 악화되면 세포외기질 축적에 의한 신섬유화로 인해 말기 신부전으로 진행된다. 투석치료를 받는 만성신부전 환자 약 40%는 당뇨가 원인으로 알려져 있다.

현재 당뇨병성 신증 치료제로는 RAAS(renin angiotensin aldosterone system) 억제를 위한 ARB, 알도스테론 길항제, 레닌차단제, 엔지오텐신 전환효소 2 등 고혈압 치료제와 당뇨병 치료제인 SGLT-2 억제제가 사용된다. 그러나 RAAS 억제제가 고칼륨혈증과 심혈관질환 악화 등 부작용을 유발해 미충족의료수요가 있는 상황이다.

큐라클은 당뇨병성 신증 임상 2상에서 CU01-1001 투여군은 사구체 여과율(eGFR, estimated Glomerular Filtration Rate)이 60.60mL/min/1.73㎡에서 64.40mL/min/1.73㎡로 변화량 3.80mL/min/1.73㎡을 보이며 위약군 대비 유의미하게 증가한 결과를 관찰했다. 사구체여과율은 신장기능을 평가하는 지표다.

또 임상약과 관련된 중대한 약물이상반응이 나타나지 않아 CU01-1001의 안전성을 확인했다.

큐라클 관계자는 “현재 시판된 경구용 신섬유화 억제제는 없는 상황”이라며 “CU01-1001은 신규 적응증과 장용성제형 특허에 기반한 신약으로 직접적인 신섬유화 억제 효능을 동물실험에서 검증해 기존 약물과 차별성을 가진다”고 말했다. 이어 “Nrf2를 활성화하면서 동시에 TGF-β/Smad를 억제하기 때문에 신장 섬유화까지 치료가 기대되는 새로운 작용기전의 약물"이라고 덧붙였다.