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바이오젠-아이오니스, 척수성근위축증 임상3상 성공
입력 2016-08-09 07:52 수정 2016-08-09 07:52
바이오스펙테이터 서일 기자
현재까지 척수성근위축증 치료제로 승인받은 약물 없어
바이오젠(Biogen)은 파트너사 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)와 개발중인 희귀 유전질환 척수성근위축증(spinal muscular atrophy, SMA) 치료제 뉴시너센(nusinersen)의 3상 임상시험이 성공했다고 밝혔다.
122명의 13개월 유아 환자를 대상으로 한 임상시험은 뉴시너센의 치료를 받은 유아 대비 치료받지 않은 유아에서 상당한 운동증상 개선을 보이며 1차 유효성 평가변수에 도달했다고 바이오젠은 전했다.
바이오젠은 아이오니스 파마슈티컬스에 뉴시너센의 개발 및 전세계 시장 출시 옵션으로 7500만달러를 지불했다. 다음달 뉴시너센의 허가서류 준비를 시작할 계획이다.
바이오젠은 아이오니스 파마슈티컬스가 ‘아이시스 파마슈티컬스(Isis Pharmaceuticals)’라는 사명을 사용하던 2012년 척수성근위축증 치료제 개발 제휴를 맺었다. 뉴시너센이 전세계 승인이 된다면 아이오니스 파마슈티컬스는 바이오젠으로부터 1억5000만달러의 마일스톤을 받게 된다.
심각한 근육 위축(muscular atrophy)과 악화를 초래하고 가장 심각할 경우 마비 및 사망에 이르는 척수성근위축증 치료제로 승인 받은 약물은 현재까지는 없다.
뉴시너센 승인 시 연간 매출이 10억달러가 넘는 블록버스터 제품으로 기대받고 있다.
