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앨라일람, 'C16 RNAi' CNS 등 간외조직 전달 “논문”
입력 2022-08-17 08:38 수정 2022-08-26 15:16
바이오스펙테이터 서윤석 기자
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네이처 바이오테크놀로지에 게재..‘APP C16 RNAi’, 랫·영장류 모델서 APP 3개월 이상 감소 유지..안구·폐 등서 타깃 유전자 감소
앨라일람(Alnylam Pharmaceuticals)이 간외조직(extra-hepatic tissues), 특히 중추신경계(CNS)로 전달가능한 C16 RNAi 기술에 관한 연구결과를 내놨다.
연구팀은 랫과 영장류(NHP) 모델에서 C16(Conjugation of 2’-O-hexadecyl)에 APP RNAi를 결합한 약물을 투여한 결과 APP(amyloid precursor protein) 발현 감소를 확인했다. APP는 알츠하이머병(AD)의 원인유전자인 아밀로이드베타 형성에 관여하는 단백질이다. 현재 앨라일람은 조기 발병 알츠하이머병(early onset AD, EOAD)을 적응증으로 APP C16 RNAi 'APP-ALN'의 임상 1상을 진행하고 있다.
C16 RNAi는 뇌 이외에도 눈과 폐조직으로 효과적으로 전달돼 타깃 유전자의 발현을 억제했다. 특히 타깃 유전자의 발현억제 효과가 수개월간 유지돼 장기지속형 RNAi 약물로의 가능성을 보여줬다는 설명이다.
앨라일람은 지난달 7일(현지시간) 이같은 연구 내용을 국제학술지 ‘네이처 바이오테크놀로지(Nature Biotechnology, IF 20.37)'에 게재했다....
