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블루버드, '스카이소나' CALD "FDA 승인".."美 최고가"
입력 2022-09-20 07:16 수정 2022-09-20 08:25
바이오스펙테이터 윤소영 기자
이 기사는 '유료 뉴스서비스 BioS+' 기사입니다.
약가 300만달러 책정 "최고가 또 경신"..렌티바이러스(LV) 벡터 기반 '스카이소나(Skysona, eli-cel)', 혈액암 이슈 불구 CALD 치료제로 가속승인
블루버드(Bluebird Bio)의 유전자치료제 ‘스카이소나(Skysona, eli-cel)’가 대뇌 부신백질이영양증(cerebral adrenoleukodystrophy, CALD) 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다.
스카이소나는 소아 환자에게 평생 1회 투여하는 방식의 유전자치료제다. 혈액암 등 심각한 부작용이 보고된 바 있지만 임상에서 보여준 높은 효능, 희귀질환인 CALD 치료제의 미충족 수요 등으로 FDA의 승인을 이끌어 냈다. 블루버드가 책정한 스카이소나 가격은 300만달러(41억6000만원)에 이르며, 이에따라 스카이소나는 미국내 최고가 약이 됐다.
블루버드는 지난달에도 지중해성빈혈 유전자치료제 ‘진테글로(Zynteglo, betibeglogene autotemcel)’로 FDA 승인을 받았다. 당시에도 진테글로는 280만달러로 책정되며 미국내 가장 비싼 약이 됐지만, 이번 승인으로 블루버드는 또한번 최고 약가를 경신하게 됐다.
블루버드는 지난 16일(현지시간) 렌티바이러스(LV) 기반 유전자치료제 스카이소나가 FDA로부터 4~17세의 남자아이 대상 활동성 CALD 치료제로 가속승인(accelerated approval) 받았다고 밝혔다. 또한 혈액암 발생으로 중단됐던 스카이소나 임상도 재개됐다.... <계속>
