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"CKD 美불발"‘록사두스타트’, SCD "치료 가능성" 논문
입력 2022-10-20 14:08 수정 2022-10-21 14:02
바이오스펙테이터 엄은혁 기자
프롤린 수산화효소 저해제(Prolyl Hydroxylase Inhibitor, PHI)로 저산소증 유도인자 1α(Hypoxia-Inducible Factor 1α, HIF1α)의 분해를 억제하면 γ글로빈 합성을 증가시킬 수 있다는 새로운 연구결과가 나왔다. γ글로빈 합성 증가로 HbF 형성을 유도해 겸상적혈구증(sickle cell disease, SCD)과 베타지중해성빈혈(beta-thalassemia)에 대한 치료 가능성을 제시한 것이다.
미국 세인트주드 아동연구병원(St. Jude Children’s Research Hospital) 연구팀은 지난 12일(현지시간) PHI로 HIF1α 분해를 억제했을때 HbF 합성이 증가했다는 내용의 논문을 네이처(Nature)에 게재했다고 밝혔다(doi: 10.1038/s41586-022-05312-w).
연구팀이 사용한 PHI는 미국 피브로젠(Fibrogen)과 아스트라제네카(AstraZeneca, AZ)가 현재 미국에서 임상3상으로 개발중인 ‘록사두스타트(roxadustat)’이다.
록사두스타트는 피브로젠이 지난 2013년 AZ와 미국, 중국 등 국가 내 개발 및 상업화 계약을 맺고 개발해온 경구용 HIF-PHI다. 록사두스타트는 PH를 저해하고 HIF를 안정화해 적혈구 형성에 관여하는 컨셉의 약물이다. 록사두스타트는 만성신장질환(CKD) 유래 빈혈 치료제로 중국, 일본 유럽 등에서 승인을 받았다. 하지만 미국에서는 지난해 미국 식품의약국(FDA)로부터 추가 임상이 필요하다는 내용의 최종보완요구서(CRL)을 받고 승인이 거절된 바 있다....
