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큐롬바이오, ‘NAD+ 촉진제’ PSC “美 2상 IND 신청”
입력 2022-10-24 09:24 수정 2022-10-24 09:25
바이오스펙테이터 김성민 기자
큐롬바이오사이언스(Curome BioSciences)는 지난 21일 미국 식품의약국(FDA)에 원발성경화성담관염(Primary sclerosing cholangitis, PSC) 대상 치료제 후보물질 ‘HK-660S(Beta-lapachone)’의 임상2상 임상시험계획 (IND)을 신청했다고 밝혔다.
큐롬바이오사이언스는 지난 2021년 1월 식품의약품안전처로부터 PSC 대상 HK-660S의 IND를 승인받아 국내 임상2상을 진행하고 있으며, 이번 FDA IND 신청은 글로벌 임상개발로 범위를 확대하고자하는 목적이다.
원발성경화성담관염은 원인 불명의 담관 안팎의 염증을 통해 간조직내 염증 및 섬유화가 유발되는 질환으로 간부전 또는 간암, 담관암 등으로 발전될 수 있다. 보통 40세 전후에 발병하며, 인구 10만명당 1명 내지 14명꼴로 발병하는 희귀질환으로, 아직까지 효과적인 치료제는 없는 실정이다.
HK-660S는 세포내 NAD+의 증가를 유도함으로써 항염증과 항섬유화 효과를 발휘하며, 큐롬바이오는 원발성경화성담관염 동물모델 효능 평가에서 HK-660S는 주요 혈중 바이오마커인 ALP(Alkaline phosphatase)를 감소시키고, 간조직내 염증과 섬유화를 억제시키는 효능을 확인한 바 있다.
큐롬바이오는 현재 국내 4개 대학병원에서 임상2상을 진행하고 있으며, 올해안에 환자 등록을 마치고 내년 상반기 임상 데이터를 확보할 것으로 기대하고 있다. 큐롬바이오는 올해 상반기에 FDA와 식약처로부터 원발성경화성담관염 치료제로 HK-660S의 희의약품지정(Orphan drug designation, ODD)를 승인받은 바 있다.
윤주석 큐롬바이오사이언스 대표는 “임상 결과를 기반으로 염증과 섬유화를 동반하는 다른 간질환인 원발성담즙성담관염(Primary biliary cholangitis, PBC) 또는 비알코올성지방간염(Non-alcoholic steatohepatitis, NASH) 등으로 적응증을 확장할 계획”이라고 말했다.
큐롬바이오사이언스는 2017년 4월에 설립된 바이오텍으로 세포내 에너지 대사 증진과 토콘드리아 활성화 효과를 나타내는 저분자화합물을 ‘MITODAC(Mitochondrial dysfunction-ameliorating compounds)’으로 명명해 희귀난치성 질환 치료제로 개발하고 있다. 올해말 HK-660S의 백업 화합물에 대한 비임상 GLP 독성시험을 시작할 계획이다.