바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

아이오니스(Ionis Pharmaceuticals)가 메타지노미(Metagenomi)와 신규 유전자편집(gene edit) 치료제 개발을 위해 총 30억달러 규모의 옵션 딜을 맺었다. 계약금만 8000만달러 규모다. ASO(antisense oligonucleotide)를 넘어서 CRISPR 등 유전자편집 부분으로 모달리티(modality)를 확장해 나가려는 아이오니스의 움직임으로 분석된다.

아이오니스는 11일(현지시간) 메타지노미와 최대 8개의 유전자편집 치료제를 개발하기 위한 계약금 8000만달러 규모의 옵션 계약을 체결했다고 발표했다.

계약에 따라 아이오니스는 메타지노미에 계약금 8000만달러에 더해 개발 및 상업화에 따른 마일스톤과 로열티를 지급한다. 아이오니스는 우선 4개의 표적유전자에 대한 약물을 공동으로 개발하고, 사전에 정한 개발 마일스톤 달성시 4개 타깃 유전자를 추가로 개발할 수 있는 옵션을 가진다. 메타지노미는 제한된 갯수의 타깃 유전자를 공동개발 및 상업화할 수 있는 옵션을 가진다.

업계에 따르면 아이오니스는 추가 4개 타깃에 대한 옵션행사금 1억2000만달러, 8개 타깃에 대한 마일스톤으로 총 30억달러를 메타지노미에 지급한다.

양사는 단기적으로 간질환에 대한 아이오니스의 타깃 유전자를 검증(validation) 하고 신규 타깃을 개발한다. 장기적으로는 간외조직(extrahepatic tissues)까지 범위를 넓혀 유전자편집 약물을 개발할 계획이다. 상세 타깃과 적응증은 공개하지 않았다.

메타지노미는 온천, 습지 등 특수한 환경에 존재하는 미생물의 염기서열을 인공지능(AI)를 이용해 분석하는 접근법으로 신규 핵산분해효소(nuclease) 기반 유전자편집 시스템을 개발하고 있다.

메타지노미에 따르면 기존 CRISPR/Cas9 시스템에 사용되는 핵산분해효소는 종류가 적고 특성 PAM(Protospacer adjacent motif) 서열을 가진 DNA에만 적용이 가능하며, 오프타깃(off-target) 문제, 크기로 인한 전달 등의 한계를 가지고 있다. 핵산분해효소마다 인식하는 PAM 서열이 다르기 때문에 다양한 핵산분해효소를 이용해 여러 타깃에 대한 유전자편집 약물을 개발할 수 있다. 메타지노미는 현재까지 100개 이상의 핵산분해효소를 발굴했다.

브렛 모니아(Brett P. Monia) 아이오니스 CEO는 “메타지노미와 파트너십은 정밀 유전자의약품 개발 역량을 확장하려는 전략적 목표를 위한 것”이라며 “최적화된 유전자편집 치료제 개발을 통해 간과 간외 새로운 조직을 표적하는 유전자치료제의 적용범위를 넓힐 수 있도록 노력할 것”이라고 말했다.

브라이언 토마스(Brian Thomas) 메타지노미 설립자이자 CEO는 “치료옵션이 제한적인 환자들에게 유전자편집 약물은 새로운 치료옵션이 될 잠재력을 가지고 있다”며 “핵산분해효소(nuclease) 기술을 아이오니스의 전문지식과 결합해 차세대 유전자편집 치료제를 개발할 수 있을 것으로 믿는다”고 말했다.

한편 메타지노미는 지난 1월 시리즈B로 1억7500만달러를 유치했으며, 지난해에는 모더나(Moderna), 올해 6월에는 어피니티(Affini-T Theraeptucis)와 유전자편집 기술을 적용한 약물개발 파트너십을 체결했다. 메타지노미는 모더나와 특정 질환에 대한 in vivo 유전자편집 치료제를, 어피니티와 유전자편집 기술을 적용한 고형암 타깃 TCR-T 치료제를 개발한다.