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CSL, '혈우병B 첫 유전자치료제' 美 승인.."46억 최고가"
입력 2022-11-25 09:43 수정 2022-11-25 10:18
바이오스펙테이터 윤소영 기자
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AAV5 기반 단회투여 유전자치료제 '헴제닉스(Hemgenix)', 기존대비 연간 출혈률 64% 개선..약가 350만달러(한화 46억7500만원)
CSL베링(CSL Behring)의 B형혈우병 유전자치료제 ‘헴제닉스(Hemgenix, etranacogene dezaparvovec-drlb)’가 미국 식품의약국(FDA)의 시판허가를 받았다. 한번 투약하는 유전자치료제로 B형 혈우병을 적응증으로 하는 첫번째 승인이다. 헴제닉스는 아데노연관바이러스5(AAV5) 벡터를 이용해 B형 혈우병의 발병원인인 9번 혈액응고인자(factor IX, FIX) 유전자를 전달하는 컨셉의 유전자치료제다.
CSL이 책정한 헴제닉스의 약가는 350만달러(한화 46억7500만원)로, 2개월만에 미국시장 최고약가를 경신하게 됐다. 지난 9월 300만달러(한화 39억7000만원)로 책정된 블루버드의 대뇌 부신백질이영양증(CALD) 유전자치료제 ‘스카이소나(Skysona, eli-cel)’ 보다 비싼 가격이다.
CSL베링은 지난 22일(현지시간) 미국 FDA로부터 헴제닉스를 B형 혈우병(hemophilia B) 치료제로 승인받았다고 밝혔다.
헴제닉스는 원래 유니큐어(uniQure)가 개발한 약물이다. CSL은 지난 2020년 유니큐어로부터 임상3상 단계의 헴제닉스를 계약금 4억5000만달러, 마일스톤 16억달러 총 20억5000만달러에 라이선스인(L/I) 해 개발해왔다.... <계속>
