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상가모, ‘BCL11A ZFN’ 겸상적혈구증 1/2상 “HbF 개선”
입력 2022-12-14 07:27 수정 2022-12-14 08:57
바이오스펙테이터 서윤석 기자
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[ASH 2022] 사노피서 반환받은 ‘BIVV003(SAR445136)’..태아혈색소(HbF) 12.2~41.2%로 개선, 혈관폐쇄위기(VOC) 완화
상가모(Sangamo)가 겸상적혈구증(SCD)에 대한 BCL11A 타깃 징크핑거(ZFN) 유전자편집 치료제 후보물질 ‘BIVV003(SAR445136)’의 임상 1/2상에서 태아혈색소(HbF, Hemoglobin F)를 1.4~10.6%에서 12.2%~41.2%로 높인 긍정적인 결과를 내놨다.
BIVV003은 사노피(Sanofi)가 동종유래(autologous) 기반 약물에 집중하기 위해 상가모에 올해 1월 기술반환한 약물로, 현재 상가모가 직접 개발을 진행 중이다.
현재 유전자편집 기술을 이용한 겸상적혈구증 치료제 경쟁에서 가장 앞선 기업은 크리스퍼/버텍스(CRISPR/Vertex)다. 크리스퍼/버텍스는 현재 SCD와 수혈의존성 베타지중해성빈혈(TDT)에 대한 ex vivo CRISPR ‘엑사셀(exa-cel)’의 미국식품의약국(FDA) 허가절차를 진행하고 있다. 엑사셀은 BIVV003과 동일하게 BCL11A를 타깃하지만 CRISPR을 사용해 유전자편집 방식이 다르다.
상가모는 10일(현지시간) 미국 혈액학회(ASH 2022)에서 BCL11A ZFN유전자편집 후보물질 ‘BIVV003’의 임상 1/2상(NCT03653247, PRECIZN-1)에서 HbF를 높인 긍정적인 결과를 발표했다....
