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상가모, 'AAV' 파브리병 1/2상 "α-Gal 활성 유지"
입력 2021-11-08 13:16 수정 2021-11-09 14:08
바이오스펙테이터 차대근 기자
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참여환자 4명 α-Gal 활성 증가, 최대 52주 유지..3상 시작 계획
상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)는 지난 4일(현지시간) 파브리병(Fabry Disease) 유전자 치료제 후보물질 ‘ST-920’의 임상1/2상 초기(Preliminary) 데이터에서 환자들의 α-갈락토시다제 A(α-Gal A) 효소활성이 증가하는 긍정적인 결과를 확인했다고 밝혔다.
이 결과가 발표된 후 상가모의 주가는 전일대비 19.15% 상승했다.
파브리병은 α-갈락토시다제(α-galactosidase) 유전자의 돌연변이로 Gb3(globotriaosylceramide) 대사에 필요한 효소가 결핍되는 질병이다. Gb3의 축적은 신장, 눈, 피부 등 중요기관에 손상을 입히며 신장질환, 심부전 등의 증상을 보인다. 또한 파브리병 환자는 땀을 흘리는 기능의 이상으로 온도변화에 따른 체온조절이 어려워 일상생활에 제약이 있다.
ST-920은 이런 환자의 몸에서 정상적인 α-갈락토시다제 A를 발현시키는 AAV 벡터기반 유전자치료제 후보물질이다. 기존 파브리병 치료법인 ERT(enzyme replacement therapy)의 경우 몇주 간격으로 계속 투여해야 하지만 ST-920은 1회투여로 지속적인 치료효과를 낼 수 있는 것이 장점이다.... <계속>
