바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 노신영 기자

그동안 희귀질환 유전자치료제 개발에 적극적으로 나서지 않았던 아스트라제네카(AztraZeneca)가 화이자(Pfizer)의 AAV(adeno-associated virus) 캡시드(Capside) 포트폴리오를 인수하며 본격적인 희귀질환 신약개발에 나선다.

사실 아스트라제네카(AZ)의 자회사 알렉시온(Alexion)은 지난해 10월 CRISPR 기반 유전자편집 기술, AAV 유전자치료제 기술 등을 갖는 로직바이오 테라퓨틱스(LogicBio Therapeutics)를 6800만달러에 인수하며, 희귀질환에 대한 유전자편집 기술과 신약 연구개발을 가속화하겠다는 의지를 보였다. 이에 아스트라제네카가 조만간 희귀질환 유전자치료제 사업에 본격적으로 진출할 것이라는 업계의 예측도 있었다.

반면 AZ와는 대조적으로, 화이자는 지난 2월 4분기 실적발표를 통해 “희귀질환 전략을 재고하겠다”라며 희귀질환 유전자치료제 개발을 축소하려는 움직임을 보였다.

화이자는 그동안 A형 혈우병 치료제 후보물질 ‘PF-07055480(giroctocogene fitelparovec)’, B형 혈우병 치료제 후보물질 ‘피다나코진(fidanacogene dlaparvovec)’, 뒤센근이영양증(DMD) 치료제 후보물질 ‘PF-06939926(fordadistrogene movaparvovec)’ 등 다양한 희귀질환을 대상으로 유전자치료제를 개발하고 있었다. 그러나 화이자는 4분기 실적발표에서 “희귀질환 중 혈액질환, 유전자편집 등 주요분야를 제외하고, 핵심분야에 속하지 않는 에셋과 초기 전임상단계 유전자치료제를 외부적으로 진행할 것”이라고 발표하며 상대적으로 중요도가 떨어지는 에셋에 대한 R&D 우선순위를 재정비했다....