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릴리, ‘AAV 유전자’ 난청 1/2상 초기 “청력회복, 성과”
입력 2024-01-25 15:41 수정 2024-01-25 16:42
바이오스펙테이터 서윤석 기자
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"20년동안 기다려온 성과..기대 뛰어넘는 효과" 평가..AAV유전자치료제 ‘AK-OTOF’, 단회 투여환자 1명서 한달내 청력회복 확인
일라이릴리(Eli lilly)의 자회사 아쿠오스(Akuos)가 치료제가 없는 오토페린(otoferlin) 유전자 돌연변이로 인한 난청(genetic hearing loss) 임상1/2상에서 청력을 회복한 긍정적인 초기결과(initial results)를 내놨다.
오토페린 유전자를 탑재한 AAV 유전자치료제 후보물질 ‘AK-OTOF’로 치료받은 환자 1명에서 30일내 모든 주파수에 걸쳐 청력이 살아났으며, 일부 주파수에 대한 청력은 정상수준을 보인 결과다. 유전질환으로 인한 난청을 유전자 치료제로 타깃해 치료할 수 있다는 가능성을 실제로 보여준 임상결과다.
AK-OTOF는 릴리가 지난 2022년 아쿠오스를 6억1200만달러에 인수하면서 확보한 에셋이다.
존 제밀러(John Germiller) 필라델피아 어린이병원 교수이자 수석임상의는 "20년 넘게 전세계 의료진과 과학자들은 난청에 대한 유전자치료제 개발에 노력해왔다”며 “이번 초기결과는 가능하다고 예상했던 것 이상으로 청력이 더 회복된 것을 보여줬다”고 말했다....
