바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

4DMT(4D Molecular Therapeutics)가 단 1회 투여로 습성 연령관련황반변성(wAMD)을 치료하는 컨셉의 AAV 유전자치료제 임상2상에서 24주간 시력을 안정적으로 유지한 긍정적인 데이터를 내놨다.

4DMT는 이번 임상2상에서 유전자치료제를 투여한 이후 표준치료제(SoC)인 VEGF 항체를 추가로 투여하는 비율을 최대 89% 줄였다. 직접 비교는 어렵지만, 애브비(AbbVie)와 파트너사 리젠엑스바이오(Regenxbio)가 올해 1월 발표한 wAMD AAV의 임상2상 결과, SoC 추가 투여비율을 80% 줄인 데이터에 비해 더 경쟁력이 있어 보이는 결과다.

4DMT는 기존의 AAV 벡터와 달리, 유리체내 주사(intravitreal injection)를 통해서도 약물을 망막으로 전달할 수 있게 개발한 변이형(variant) AAV 벡터를 이용한다. 4DMT가 개발중인 약물은 해당 망막세포 표적 벡터인 R100을 통해 망막세포에서 '아일리아(Eylea)'의 성분물질인 애플리버셉트(aflibercept)를 발현해 VEGF 신호전달을 차단하는 컨셉이다. 또한 애플리버셉트와 함께 VEGF-C RNAi를 추가로 발현시켜 효능을 높이려는 전략이다.

4DMT는 지난 3일(현지시간) AAV 벡터 기반 유전자치료제 ‘4D-150’의 이같은 긍정적인 임상2상 결과를 발표했다. 이번 데이터는 임상2상 용량확장(dose expansion) 파트의 중간결과(interim results)이다....