바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 노신영 기자

바이오젠(Biogen)은 지난 12일(현지시간) 프리드리히 운동실조증(Friedreich’s ataxia, FA) 치료제 ‘스카이클라리스(SKYCLARYS, Omaveloxolone)'가 유럽연합 집행위원회(European Commission, EC)로부터 시판허가를 받았다고 발표했다.

스카이클라리스는 리아타 파마슈티컬(Reata Pharmaceuticals)이 개발한 Nrf2 활성제(activator) 신약으로, 지난해 3월 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받아 ‘최초의 프리드리히 운동실조증 치료제’라는 타이틀을 확보했다. 이후 바이오젠이 지난해 7월 리아타를 73억달러에 인수하며 스카이클라리스를 신약 파이프라인에 추가하게 됐다.

이번 유럽 내 시판허가는 위약 대비 스카이클라리스의 안전성과 효능을 평가한 임상2상의 파트2(Part 2) 결과를 기반으로 결정됐다(NCT02255435, MOXIe).

파트2는 프리드리히 운동실조증 환자 103명을 대상으로 스카이클라리스 150mg 또는 위약을 1일 1회 투여했다. 임상의 1차종결점은 임상 48주차에 평가한 프리드리히 운동실조증 평가척도(mFARS) 변화로, 삼킴 능력(swallowing), 상지(upper limb) 및 하지(lower limb) 운동능력, 직립 안정성(upright stability) 등 질병진행에 따른 환자 증상 심각도를 점수로 평가한 것이다. 증상이 심각할수록 mFARS 점수가 높다.... <계속>