바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

아케비아(Akebia Therapeutics)는 28일(현지시간) 만성신장질환(CKD) 대상 경구용 빈혈치료제 ‘바다두스타트(vadadustat)’를 미국 식품의약국(FDA)에서 승인받았다고 밝혔다.

이번 승인으로 바다두스타트는 최소 3개월간 투석을 진행한 CKD 환자의 빈혈치료에 사용이 가능하며, ‘바프세오(VafSeo)’라는 브랜드로 미국에서 시판된다. 바다두스타트는 지난 2020년과 2023년 각각 일본과 유럽에서 승인돼 바프세오란 제품명으로 판매중이다. 특히 일본에서는 투석과 상관없이 CKD 환자의 빈혈치료에 사용이 가능하다.

바프세오는 지난 2022년 기존 빈혈 치료제 대비 안전성 측면에서 이점을 보이지 못하며 FDA로부터 승인을 거절받은 이후 아케비아는 인력 42%을 감축했다.

이번 승인은 투석환자를 대상으로 진행한 임상3상(NCT02865850, NCT02892149, INNO2VATE study)의 효능 및 안전성 데이터와 일본에서의 시판후 안전성 데이터를 기반으로 이뤄졌다. 바프세오의 라벨에는 뇌졸중, 심근경색, 사망위험증가, 정맥 혈전색전증 등의 부작용에 대한 박스형 경고문(BOXED WARNING)이 부착된다.

바프세오는 HIF-PH(hypoxia-inducible factor prolyl hydroxylase) 저해제로 세포의 산소공급이 부족할 때 유도되는 HIF 단백질을 안정화시켜 EPO(erythropoeietin) 합성 증가, 철 대사 증가 등을 유도해 적혈구 생산을 촉진시키는 기전의 약물이다.

존 버틀러(John P. Butler) 아케비아 CEO는 “이번 승인으로 CKD로 빈혈 진단을 받고 투석중인 수십만명의 미국 환자들에게 치료제를 제공할 수 있게 된 것이 자랑스럽다”며 “투석환자를 위한 새로운 경구용 표준치료를 목표로 시판을 진행하는 독특한 위치에 있다고 믿는다”고 말했다.

바프세오를 투석중인 CKD 환자의 빈혈에 대한 표준치료로 자리잡기를 기대하는 아케비아와 달리 시장에서는 상업화 성공 가능성에 의문을 가지는 모습이다. 승인소식이 알려진 후 아케비아의 주가는 전날보다 12.86% 하락해 마감했다. 일본과 달리 유럽처럼 투석중인 CKD 환자에게만 제한적으로 사용이 가능하기 때문인 것으로 보인다.

실제로 경쟁약물인 GSK의 ‘제스두브로크(Jesduvroq, daprodustat)’의 지난해 전체 매출은 2600만파운드(약 3300만달러)에 불과하다. 제스두브로크는 지난해 FDA에서 승인받았으며, 일본에서는 2020년 승인받아 ‘두브로크(Duvroq)’란 제품으로 판매중이다. GSK는 지난해 7월 미국과 일본을 제외한 모든 지역에서 제스두브록/두르보크의 개발 및 상업화 중단을 결정했다.

한편 아케비아는 PHI 안정화(stabilization) 기전의 급성신장손상(Acute Kidney Injury, AKI), 급성호흡곤란증후군(acute respiratory distress syndrome, ARDS) 치료제 후보물질 ‘AKB-9090’과 미숙아 망막병증(Retinopathy of Prematurity, ROP) 치료제 후보물질 ‘AKB-10108’의 전임상연구를 진행중이다.