본문 바로가기

바이오스펙테이터

기사본문

바이오젠, “효능부족” 루게릭병 ‘ATXN2 ASO’ 개발중단

입력 2024-05-20 16:17 수정 2024-05-20 16:17

바이오스펙테이터 서윤석 기자

이 기사는 '유료 뉴스서비스 BioS+' 기사입니다.
‘BIIB105’..루게릭병(ALS) 임상 1/2상 탑라인서 신경손상 마커 신경미세섬유경쇄(Nfl) 감소와 ALS 증상 개선 못해

바이오젠(Biogen)이 루게릭병(ALS) 치료제로 개발중이던 ATXN2 ASO(antisense oligonucleotide)의 임상개발을 중단한다.

바이오젠은 지난 16일(현지시간) ATXN2 ASO 후보물질 ‘BIIB-105’의 ALS 임상1/2상(NCT04494256, ALSpire study) 탑라인 결과를 확인 후 효능부족으로 개발중단을 결정했다고 밝혔다.

발표에 따르면 BIIB105는 임상에서 표적인 ATXN2 단백질 발현을 위약군 대비 통계적으로 유의미하게 감소시켰지만, 신경손상 바이오마커인 신경미세섬유경쇄(neurofilament light chain, Nfl)와 호흡, 근력, 기능 등 ALS 증상 지표 개선에는 실패했다.

ATXN2는 ALS의 97%에서 나타나는 TDP-43 관련 병리(pathology)를 증가시키는 유전자다. 전임상 연구에서 ATXN2는 발현이 높은 경우 TDP-43을 통해 운동뉴런의 세포사멸을 촉진시킨 반면, ATXN2를 억제하면 운동뉴런의 세포사멸을 막는 것으로 알려져 있다. 바이오젠은 BIIB105가 TDP-43 병리와 관련된 광범위한 ALS 환자들에게 치료효과가 있을 것으로 기대했으나 실패로 끝났다.... <계속>

추가내용은 유료회원만 이용할 수 있습니다.
회원이시면 로그인 해주시고, 회원가입을 원하시면 클릭 해주세요.