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유니큐어, ‘AAV’ 헌팅턴병 1/2상 “질병진행 80% 늦춰”
입력 2024-07-11 09:32 수정 2024-07-11 09:32
바이오스펙테이터 서윤석 기자
이 기사는 '프리미엄 뉴스서비스 BioS+' 기사입니다.
‘AT-130’, 고용량 투여군서 헌팅턴병 질병 진행 지표 cUHDRS, 신경손상 마커 NfL 개선..주가 76.46%↑
유니큐어(uniQure)의 AAV유전자치료제가 헌팅턴병(Huntington’s disease, HD) 임상1/2상에서 질병진행을 80% 늦추고 신경손상 마커를 개선한 결과를 보였다.
유니큐어의 AAV 유전자치료제 후보물질 ‘AMT-130’을 고용량으로 투여하고 24개월차 시점에 헌팅턴병 증상지표인 cUDHRS(Composite Unified Huntington’s Disease Rating Scale) 점수와 신경손상 바이오마커인 NfL(neurofilament light chain) 분석한 결과다.
이는 치료옵션이 없는 헌팅턴병에서 질병 진행과 신경손상을 동시에 개선하며 장기적인 치료이점을 보인 첫 데이터라고 회사측은 설명했다. 현재 시판된 뉴로크린(Neurocrine Bioscience)의 VMAT2 저해제 ‘인그레자(Ingrezza)’와 테바(Teva)의 ‘오스테도(Austedo)’는 헌팅턴병의 운동장애(tardive dyskinesia) 치료제로 사용되는 한계를 가진다.
유니큐어는 올해 하반기 AMT-130의 가속승인 절차를 위해 미국 식품의약국(FDA)과 논의할 예정이다. 이 소식이 알려진 후 유니큐어의 주가는 나스닥 시장에서 전날보다 76.46% 올라 마감했다....
